Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Beleggen in aandelen beurs New York, Dow Jones, Nasdaq-100 en S&P500

Beleggen met ongekend lage tarieven?
Aandelen BE/NL €2+0,03% / VS €0,50+$0,004 p/st
Kernselectie: Geen kosten turbo's, ETF's en fondsen
DEGIRO: meer informatie / rekening openen


Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Uit de oude doos maar wel informatief!

Origineel Engelse versie :

https://www.lifescienceleader.com/doc/t ... yssey-0001

https://www.lifescienceleader.com/doc/w ... yssey-0001


Het verhaal van Arrowhead Pharmaceuticals 'Adversity Odyssey
Bron: Life Science Leader
Door Rob Wright , hoofdredacteur, leider in de biowetenschappen

Chris Anzalone

Schermafbeelding 2020-12-28 om 13.39.36.png


Het was de zomer van 2007 toen Chris Anzalone, Ph.D., een telefoontje kreeg van Arrowhead Research Company. Op dat moment werkte Anzalone als CEO van de Bennet Group, een private-equityfirma in Washington, DC, gericht op het creëren en bouwen van nieuwe nanobiotechnologiebedrijven op basis van door universiteiten gegenereerde wetenschap. "We spraken over de deal, en toen gooiden ze me een curveball toe", zegt Anzalone. Blijkbaar was het bedrijf op zoek naar een nieuwe CEO en wilde weten of hij geïnteresseerd was. Hij was niet. Ongeveer een maand later belden ze om te zien of hij van gedachten was veranderd. Hij had niet. Maar aangezien hij binnenkort in de buurt zou zijn (dwz Los Angeles), zei Anzalone dat hij graag zou ontmoeten. "Een paar dingen vielen op", herinnert hij zich. "Het bedrijf was namelijk kapot en had een kapot bedrijfsmodel." Wat Arrowhead wel had, was een dochteronderneming met een meerderheidsbelang, Calando Pharmaceuticals, een vroege pionier op het gebied van RNA-interferentie (RNAi). Met een Ph.D. in de biologie erkende Anzalone het therapeutische potentieel van deze modaliteit. Dus, zei hij tegen hen, als hij de functie van CEO zou aannemen, zou hij alle activa willen verkopen, maar Calando behouden en er een echt biotechbedrijf omheen bouwen. Ze waren het erover eens en hij trad in december 2007 toe tot Arrowhead als CEO.

Het bedrijf was destijds beursgenoteerd en Anzalone vond dat hij ongeveer een jaar van een gezonde aandelenmarkt nodig had om de noodzakelijke veranderingen door te voeren (dwz afstoten van wat er moest worden afgestoten en een hoop geld inzamelen). "Blijkbaar had ik maar een kwart, want toen maart 2008 rolde, brak de hel los en stonden kapitaalintensieve bedrijven met verwarrende bedrijfsmodellen midden in het vizier." Maar het overleven van de Grote Recessie, zoals je snel zult leren, was slechts een klein deel van de tegenspoedpuzzel waarmee Anzalone werd geconfronteerd bij het samenvoegen van Arrowhead.

DE WEDERGEBOORTE VAN ARROWHEAD

Het duurde meer dan een jaar om 'het bedrijf te rationaliseren', en gedurende die tijd, geeft Anzalone toe, was hij zelden thuis. "Ik was altijd aan het rondrennen om ervoor te zorgen dat we met hoofdletters bleven terwijl we al deze wijzigingen aanbrachten", herinnert de CEO zich. Maar in 2011 zag hij een kans die de wedergeboorte van Arrowhead echt zou kunnen katalyseren.

Roche wilde uit het bedrijf waar Arrowhead zich voor had aangemeld, en de Big Pharma had voor ongeveer $ 1 miljard aan RNAi-activa die het wilde lossen. „We waren niet de enige bieder, en we waren waarschijnlijk de kleinste en armste”, vertelt hij. Hoe arm, vraagt ​​u zich misschien af? Overweeg dit. Toen Anzalone in 2007 voor het eerst met Arrowhead sprak, handelden de aandelen van het bedrijf (NASDAQ: ARWR) meer dan $ 70 / aandeel. In 2011 was de aandelenkoers van Arrowhead zodanig gedaald dat de marktkapitalisatie minder dan $ 50 miljoen bedroeg. "We hadden nog steeds de Calando RNAi-technologie, maar realiseerden ons dat wat Roche te bieden had gewoon beter was." Dus hij ging het halen.

Bij het onderhandelen, op welk gebied dan ook, zegt Anzalone dat het loont om te proberen te begrijpen wat de tegenpartij het liefst wil. "Degenen die het gemakkelijker maken om te begrijpen wat ze willen, zorgen voor een betere relatie, omdat we dan sneller tot een go / no-go-beslissing kunnen komen." En hoewel geld altijd belangrijk is voor een deal, begreep Anzalone in het algemeen dat wat voor geld er ook binnenkwam door deze mogelijke deal, het nauwelijks een deuk in Roche's balans zou maken. "Dus probeerden we met andere overwegingen te spelen." Arrowhead wilde bijvoorbeeld niet alleen de RNAi-technologie verwerven; het had belang bij de overname van een van de sites van Roche, gevestigd in Madison, WI. "Andere bieders wilden misschien alleen de IP, maar we wilden eigenlijk de mensen die het spul hadden uitgevonden, aangezien zij degenen waren die het waardevol maakten." Dit alles gezegd zijnde, Roche had een bepaald bedrag dat ze nodig hadden om de deal tot stand te brengen, en Anzalone heeft maandenlang geprobeerd het te vinden. Hij was zelfs in Londen om geld in te zamelen op de dag dat de Roche-deal zou sluiten. "Ik moest Roche een moeilijk telefoontje plegen om hen te vertellen dat we het geld niet hadden, dus we konden de deal niet sluiten", herinnert hij zich.

Zoals velen zouden doen na het verliezen van "de deal" die transformerend zou zijn, ging Anzalone op zoek naar een pub om zijn verdriet te verdrinken. Zijn plan was "om één tot zeven pinten bier te hebben" en dan een e-mail naar iedereen bij Arrowhead te typen over wat er was gebeurd en ze allemaal te bedanken voor hun geweldige werk om het bedrijf op de rand van deze transactie te krijgen. “We sloegen boven ons gewicht. We hadden helemaal geen zaken om helemaal aan tafel te zitten. " Het feit dat het bedrijf zo dichtbij was gekomen, was inderdaad een behoorlijk bewijs van de kwaliteit, toegewijde en slimme mensen van het personeel bij Arrowhead. En terwijl hij aan het typen was, realiseerde hij zich hoe dichtbij het bedrijf was gekomen en hoe indrukwekkend dat was. 'Ik dacht: F * @ k dat. Ik kan deze deal niet laten doodgaan! " Dus hij boog zijn hoofd naar beneden en was in staat om een ​​manier te vinden om de deal te herstructureren die voor Roche logisch was. Een paar weken later, de deal ging door. Dit is wat de Roche-deal inhield:

Roche Asset & IP overgenomen door Arrowhead:

Roche Madison Inc. (voorheen Mirus Bio Corp.), dat een geavanceerd eigen RNAi-bezorgingsplatform biedt dat bekend staat als Dynamic PolyCunjugates (DPC's)
Licentie van Tekmira Pharmaceuticals Corp. voor eigen SNALP RNAi-levering
Eigen Liposomal Nanoparticle (LNP) RNAi-afgiftesysteem ontwikkeld door Roche
Licentie van Alnylam die toegang geeft tot Alnylam's RNAi IP en canonieke siRNA-structuren
Licentie van City of Hope die toegang geeft tot siRNA-structuren van dicer-substraat
Licentie van MDRNA (nu Marina Biotech) die toegang geeft tot meroduplex siRNA-structuren
Een team van meer dan 40 vooraanstaande wetenschappers op het gebied van RNAi en state-of-the-art faciliteiten en infrastructuur in Madison, WI
Volgens de voorwaarden van de overeenkomst heeft Roche al haar bestaande RNAi-activiteiten en onderzoeksfaciliteiten in Madison, WI - inclusief werknemers, apparatuur, gerelateerde technologielicenties en intellectueel eigendom met betrekking tot huidige en geplande ontwikkelingsprogramma's - overgedragen aan Arrowhead. In ruil daarvoor verwierf Roche een minderheidsbelang in Arrowhead en rechten om te onderhandelen over bepaalde toekomstige producten, mijlpaalbetalingen en royalty's op verkopen.

Vier jaar later sloot Arrowhead een soortgelijke deal met Novartis, waarbij het de volledige RNAi R & D-portfolio en bijbehorende activa van het bedrijf verwierf voor $ 10 miljoen cash en $ 25 miljoen aan Arrowhead-aandelen. Dit positioneerde Novartis destijds als de op een na grootste aandeelhouder van Arrowhead. En net als alles goed lijkt te gaan, heeft het leven dan niet een manier om een ​​beetje tegenslag op je pad te brengen? Zoals Anzalone zal bevestigen, leer je hier veel over jezelf - en je mensen.

TERUG NAAR DE R & D-TEKENINGSBORD

Het was november 2016 toen de Amerikaanse FDA een fase 2 klinische studie stopte met Arrowhead's belangrijkste kandidaat-geneesmiddel (ARC-520), gericht op de behandeling van chronisch hepatitis B-virus (HBV). De wacht werd ingegeven door de dood van apen in een afzonderlijke studie waarbij EX1 betrokken was, een medicijnafgiftedrager ontwikkeld door Arrowhead dat intraveneus wordt toegediend en gericht is op de lever. Omdat EX1 werd gebruikt als afleveringsmiddel voor andere Arrowhead-proefmedicijnen, werden alle EX1-gerelateerde proeven opgeschort. "We moesten onze drie klinische programma's stopzetten", geeft hij toe. Dit was een grote klap, want slechts een paar maanden eerder had het bedrijf officieel zijn naam veranderd van Arrowhead Research Company in Arrowhead Pharmaceuticals omdat de prioriteiten begonnen te verschuiven naar commerciële ambities. Beleggers zagen het nieuws ook als een grote tegenvaller,

Het leek erop dat Arrowhead voor een nogal moeilijke beslissing stond: het zou de greep kunnen bestrijden, wat zou betekenen dat toxiciteitsstudies opnieuw moesten worden uitgevoerd en geprobeerd werd precies te begrijpen waar het "gif" vandaan kwam. Bewijs vervolgens aan de FDA en andere toezichthouders dat wat bij apen werd gezien, niet bij mensen te zien zou zijn. "Het is een hoge hindernis, maar we hadden kunnen proberen er overheen te komen", stelt hij. Dat was eigenlijk waarschijnlijk de gemakkelijkere route, aangezien Arrowhead veel patiënten en gezonde vrijwilligers had behandeld zonder enige veiligheidsproblemen terwijl ze een goede genezing kregen. "Ik denk dat het toxiciteitsprobleem soortspecifiek was, en het was zeker dosisafhankelijk, want wat we bij de apen zagen, was een hogere dosis dan we ooit aan een mens zouden geven." Anzalone geloofde dat "op koers blijven" minstens een jaar zou hebben geduurd (als ze geluk hadden),

"Als we echt waarde hechtten aan het opbouwen van waarde op de lange termijn en uiteindelijk het maken van medicijnen die patiënten zouden helpen, dan was de beslissing duidelijk."
Anzalone geloofde echter dat er betere wetenschap in de coulissen wachtte. "Als we echt waarde hechtten aan het opbouwen van waarde op de lange termijn en uiteindelijk het maken van medicijnen die patiënten zouden helpen, dan was de beslissing duidelijk", zegt hij. Arrowhead had dit vervolgplatform van de volgende generatie dat het al een tijdje aan het ontwikkelen was. "EX1 was goed voor IV, maar het zou niet werken voor subcutane [SubQ] toediening", merkt hij op. En aangezien er een aantal ziekten waren waarvoor SubQ nodig was, was het nieuwe platform potentieel waardevoller, hoewel veel eerder in de kliniek. "De wetenschap vertelde ons dat het waardevoller zou zijn om in het nieuwere platform te investeren in plaats van het andere te blijven ontwikkelen, dus dat is wat we besloten te doen."

De markten haatten het idee dat Arrowhead terug zou gaan naar de R & D-tekentafel, en de aandelen zakten naar nieuwe dieptepunten en bereikten $ 1,24 / aandeel in december 2016. Iets meer dan een maand later volgde de indiening van een class action-rechtszaak. De onmiddellijke gevolgen waren verwoestend - en onthullend. Arrowhead moest uiteindelijk ongeveer een derde van het bedrijf ontslaan, omdat het de kosten moest verlagen en zich opnieuw moest concentreren op de nieuwere technologie. "Toen we de ontslagen aankondigden, namen we de beslissing vrij snel." Hij herinnert zich dat dit pijnlijk was. Het bedrijf had degenen die werden vrijgelaten op de hoogte gebracht, en hoewel ze ze nog een paar maanden nodig hadden, gaf hij ze op de dag van de aankondiging de opdracht om naar huis te gaan en bij hun families te zijn. Daarna ging hij terug naar zijn kantoor om wat werk te doen. Een beetje later, hij liep door het gebouw en zag een van de vergaderzalen vol met mensen die hij zojuist had ontslagen. Blijkbaar waren ze daar omdat er nog werk aan de winkel was, en ze waren toegewijd aan de Arrowhead-missie. "Het was zo hartverwarmend om te zien dat we zo'n krachtige cultuur hadden opgebouwd", zegt hij.

Er zit een beetje een zilveren randje in dit verhaal, zoals Anzalone opmerkt dat Arrowhead ongeveer 90 procent van de mensen kon terugnemen zodra het weer op de been was. "Dit was een echt bewijs voor degenen die bleven, en hun overeenstemming met de missie", voegt de CEO toe. “We vertelden de markten dat ze ongeveer een jaar niets van ons zouden horen, omdat we ons moesten concentreren en zo snel mogelijk moesten werken. Want als dit na twee jaar zou overlopen, wist ik zeker dat het bedrijf zou sterven. "

Tegen het einde van 2017 begonnen de aandelen van het bedrijf zich te herstellen (dat wil zeggen, gemiddelde prijs 2017 = $ 2,42 / aandeel). Het sloot 2018 af op $ 12,42 / aandeel, en tegen 2020 was het terug in de jaren 60. En hoewel Arrowhead aan het begin van het jaar een paar hobbels heeft gekend, lijkt het bedrijf weer op weg te zijn naar het vervullen van zijn commerciële ambities - wat geweldig is voor patiënten.

Zijbalk 1
Mensen of kapitaal? Wat is belangrijker voor innovatie?
Chris Anzalone, Ph.D., CEO van Arrowhead Pharmaceuticals, zegt dat zijn waardering voor het personeel dat bij het bedrijf werkt en de belangrijke rol die ze spelen bij innovatie voortkwam uit zijn tijd als wetenschapper. "Ik was een door de NIH gefinancierde postdoctoraal onderzoeker voordat ik in private equity stapte", herinnert hij zich. "En toen ik de financiële wereld betrad, realiseerde ik me dat deze mensen de neiging hebben om minder verbonden te zijn." Vanuit zijn perspectief waarderen degenen in de financiële wereld degenen die de innovatie doen niet; het is alleen kapitaal en IP die ertoe doen. Wetenschappers denken het tegenovergestelde. "Ze hebben allebei ongelijk", bevestigt Anzalone. "Er zijn geen snelkoppelingen in biofarma." Bedrijven die de wetenschap kunnen volgen en het lange spel kunnen spelen, hebben een kans om succesvol te zijn. En toch zullen de meeste mislukken, want de wetenschap is tenslotte moeilijk.

Zijbalk 2
Wat zorgt voor een goed bord
Toen Chris Anzalone in 2007 het roer overnam als CEO van Arrowhead Research Company, realiseerde hij zich dat het bedrijf qua leiderschap niet goed uitgerust was als biotech. "Dit moesten we helemaal opnieuw bouwen", vertelt hij. Om dit te doen, zocht hij input van het bestuur. "Ik weet niet dat een bestuurslid diepgaande expertise moet hebben op het gebied waarin uw bedrijf speelt om een ​​kwalitatief hoogstaand bestuurslid te zijn", vervolgt hij. "Ze moeten gewoon bereid zijn om veel vragen te stellen." Anzalone merkt op dat het Arrowhead-bestuur dat hij erfde, geen mensen had met veel biotech-ervaring. En hoewel het bedrijf in de loop van de tijd een aantal mensen heeft aangetrokken met meer biotech-ervaring, hoopt hij altijd een aantal mensen te hebben die niet per se uit biofarma komen. "Omdat ze domme vragen stellen, en die domme vragen zijn eigenlijk geweldige vragen", stelt hij. “We doen X omdat we altijd X hebben gedaan, en het is de buitenstaander die vraagt: 'Waarom doe je X?'” Volgens Anzalone helpt dit bij het zoeken naar nieuwe oplossingen. Zijn advies over besturen? Zoek mensen van hoge kwaliteit die goede vragen stellen en toegewijd zijn aan de missie.
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Gekko liked last!
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )







Volg Beursig.com op Twitter en Facebook


Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

dank@bug Yahoo forum

Bron : https://finance.yahoo.com/quote/ARWR/community?p=ARWR

Evening!!

Hope everyone is doing great. Seeing this stock in the 70s and 80s has been great. The slow steady grind up on low volume was "different" for this Companies stock but certainly appreciated. No irrational exuberance, no flash in the pan just recognition of the science, the management and most importantly the exceptional hard workers in Madison and San Diego under the hood and those in support of operation. I have been seeing so many say that at 7-8B this company is somehow overvalued...same people that laughed myself and many others out of the room when this company was sub 2 and we advocated it as a screaming buy...By no means looking to take a victory lap as this is a Science company with the ball always in the air. Instead I propose this company is quite cheap at current and regardless of price if Solid Tumor has readouts commensurate to Liver I will be a large buyer....I will do the same for Lung. Many talk about 100 a share which would be great but still only a 10B company which pales in comparison to what this company holds and projects to expand into. The only threat I see currently to this companies equities is the macro environment of the stock market itself. Minus a complete market revaluation next year I stand firmly on latter 100s by YE21. Options are quickly getting there. We have discussed before be careful writing what you believe to be "pie in the sky" strikes as many learned they easily get called when the stock moves up at random 50-100% pretty clear to me it does that becuase it is quite undervalued and science in this setting is validated by use time so for seemingly "no reason" it can leg up on its own accord just by nature of the science implications pushing closer and closer to validation and expansion. I eagerly look forward to watching the next few years play out for this company and its expansion. This is of course no attempt to provide anyone specific advice instead just someone who has been invested since this was a sub 200M company reflecting on what I believe is just a snap shot in time to the next Amgen. I sincerely hope you all had a very Merry Christmas, and can't wait for the new year :)
maartenverhoeve liked last!
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

16/12/20

Dank@Tom 3
Leuke vaststelling voor de volgende statistiek kijken die geldt voor rnai


Schermafbeelding 2020-12-30 om 12.31.20.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Volgens mij concurrent of gedeeltelijk vergelijkbaar zoekgebied van ARWR !

PB van vandaag van Arctures.

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (the "Company", "Arcturus", Nasdaq: ARCT), a leading clinical-stage messenger RNA medicines company focused on the development of infectious disease vaccines and significant opportunities within liver and respiratory rare diseases, today announced that it has selected ARCT-032, an aerosolized LUNAR® mRNA-based therapeutic candidate, as a development candidate for Cystic Fibrosis (CF), a progressive hereditary disease.

"We are pleased to have advanced ARCT-032 as a novel mRNA-based development candidate for CF Lung Disease. ARCT-032, based on our proprietary LUNAR® technology, is designed to result in the efficient expression of a functional Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) protein in the lungs. We believe that ARCT-032 has the potential to address the root cause of CF lung disease, which is caused by the defective, or missing, CFTR protein," said Pad Chivukula, Ph.D. Chief Scientific Officer and Chief Operating Officer of Arcturus Therapeutics. "While there has been progress with the recent approval of drugs for CF, many patients remain underserved. ARCT-032 has the potential to provide benefit to all CF patients, regardless of their underlying genetic mutations."

About ARCT-032

ARCT-032 will utilize Arcturus' LUNAR® lipid-mediated aerosolized platform to deliver CFTR messenger RNA to the lungs. Expression of a functional copy of the CFTR mRNA in the lungs of CF patients has the potential to restore normal lung CFTR activity. The ARCT-032 program is supported by preclinical data in CFTR deficient murine model, ferrets and NHPs. LUNAR®-CFTR can be efficiently delivered to epithelial cells in the airways and restore chloride channel activity in a CFTR KO mice model following intranasal administration of LUNAR®-CFTR.

An mRNA-based replacement therapy for CF, if successfully developed, has the potential to deliver a fully functional copy of CFTR into the lungs, independent of the underlying CF genotype. The expression of functional CFTR protein is expected to restore chloride channel efflux in the airways, reducing mucus accumulation, tissue scarring, and minimizing the progressive respiratory dysfunction observed in CF patients.

About Arcturus Therapeutics

Founded in 2013 and based in San Diego, California, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (Nasdaq: ARCT) is a clinical-stage mRNA medicines and vaccines company with enabling technologies: (i) LUNAR® lipid-mediated delivery, (ii) STARR™ mRNA Technology and (iii) mRNA drug substance along with drug product manufacturing expertise. Arcturus’ diverse pipeline of RNA therapeutic and vaccine candidates includes self-replicating mRNA vaccine programs for SARS-CoV-2 (COVID-19) and Influenza, and other programs to potentially treat Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency, Cystic Fibrosis, and Cardiovascular Disease along with partnered programs including Glycogen Storage Disease Type 3, Hepatitis B Virus, and non-alcoholic steatohepatitis (NASH). Arcturus’ versatile RNA therapeutics platforms can be applied toward multiple types of nucleic acid medicines including messenger RNA, small interfering RNA, replicon RNA, antisense RNA, microRNA, DNA, and gene editing therapeutics. Arcturus’ technologies are covered by its extensive patent portfolio (200 patents and patent applications, issued in the U.S., Europe, Japan, China and other countries). Arcturus’ commitment to the development of novel RNA therapeutics has led to collaborations with Janssen Pharmaceuticals, Inc., part of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson, Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, CureVac AG, Synthetic Genomics Inc., Duke-NUS Medical School, and the Cystic Fibrosis Foundation. For more information visit www.ArcturusRx.com. In addition, please connect with us on Twitter and LinkedIn.

Gisteren ook iets gebeurt ...
Schermafbeelding 2020-12-30 om 14.51.24.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )

Gebruikersavatar
maartenverhoeve
Forum veteraan
Forum veteraan
Berichten: 1450
Lid geworden op: 02 jan 2012 21:42
waarderingen: 286
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door maartenverhoeve »

Misschien een aandelen split bij arct gisteren?
In port; Enwave, Ageas, Western Cop, Retail estate, RDS, kbca, roularta, Tessenderlo.,oci, Forfarmers, American airlines en veel arrowhead pharma....

Vilas
Forum gebruiker
Forum gebruiker
Berichten: 205
Lid geworden op: 27 jan 2018 11:38
waarderingen: 248
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door Vilas »

ARCT
Slechte results early stage covid-19 vaccin, one dosis.
62% effectief bij single dose,kunnen double dose testen maar dan tov moderna en pfizer geen competitief voordeel meer.
Veroorzaakte 50% drop, vandaag 10% terug up.

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Even onder de loep genomen.

Bron :BioBoyScout


Schermafbeelding 2020-12-31 om 14.43.07.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

How Arrowhead Protects Its Intellectual Property
Dec. 30, 2020 12:17 PM ET|25 comments | About: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR)

ARWR is a leading RNAi therapeutics company with a vast pipeline and a decade-long history of research.

Often, companies with a long history of research find themselves unable to protect their Intellectual Property from generics.

Here, we explore how ARWR has been able to protect its property.

Looking for more investing ideas like this one? Get them exclusively at The Total Pharma Tracker. Get started today »

Happy New Year to all my readers!

Some companies that are R&D powerhouses spend years doing pioneering research in biotechnology. While that is good for the progress of medicine, financially, your medicine is only as good as its patent coverage. Arrowhead (ARWR) is such an R&D behemoth in the RNAi space, and it has a vast pipeline of drugs and an equally huge patent portfolio. This article explores both the depth and the quality of patent coverage, where depth is the number of years the molecule or therapy will have protection after approval, and quality is the strength of protection.

For those new to Arrowhead, they have a drug delivery platform called TRiM. TRiM stands for targeted RNAi Molecule platform. It is a ligand-mediated delivery platform that consists of a potent RNA trigger with the following four components: "a high affinity targeting ligand; various linker and chemistries; structures that enhance pharmacokinetics; and highly potent RNAi triggers with sequence specific stabilization chemistries." The bulk of ARWR's patent portfolio consists of protecting its know-how of these trigger molecules.

It also has a vast pipeline of drug candidates, both self-owned and licensed:


Schermafbeelding 2020-12-31 om 14.54.57.png
Source

ARWR uses a technology called RNA interference or RNAi, where a gene responsible for producing a harmful protein is "silenced." The process is also called gene knockdown. RNAi is a natural mechanism within the body for gene silencing. ARWR has a portfolio of RNA chemistries and delivery modalities, which it uses to trigger this naturally-occurring RNA interference mechanism to induce "rapid, deep and durable knockdown of target genes."

A lot of this gene silencing takes place on the surface of the liver, but ARWR is trying to address diseases outside of the liver, and their pipeline now includes disease targets in the liver, lung, and solid tumors.

Patent portfolio overview
ARWR owns or has a license to approximately 398 issued patents. More than 60% of these, or 250, are directed to RNAi trigger molecules. There are 23 such trigger molecules, each for a specific disease; so these patents cover ARWR's approach to these 23 diseases, and possibly more. Below is a list of the molecules and their latest patent expiration dates:



Source - 10-K

From this list, we see that trigger molecules with relatively earlier patent expiration dates are for Cx43, HCV, HIFIA, HRH1, FRP-1, PDtype4, P14Kinase, SYK and TNF-a. Of these, HCV is the earliest with a patent expiration of 2023.

Now, if we compare this list to their pipeline, we can get approximate years of patent coverage post approval.

ARO-AAT - The official end date of this trial is mid-2023. Given its Fast Track status, approval could happen by end-2023. That gives it a nominal coverage of between 12 and 14 years. The SEQUOIA trial is a 120-patient trial, and assessment will take approximately 2 years. It began in late 2019. It could become a pivotal registrational study, given its adaptive design, so a date of May 2023 sounds about correct, if slightly conservative.

ARO-APOC3 and ARO-ANG3 - These are a set of two cardiometabolic indications in a phase 1/2 trial, which presented data in August 2020 and has an official study completion date of 2021. They will begin a "potentially" pivotal study in 2020. There is no information yet on the federal website to show that this has begun. Some analysts think the ARO-APOC3 phase 3 trial will begin by mid-2021, and the ARO-ANG3 phase 3 trial by 2023; there are other specific patient-population trials whose details we need not get into. Suffice to say that, given a 3-year study duration for either trial, ARO-APOC3 will be approved by late 2024, and ARO-ANG3 by late 2026.

Now, the RNA trigger molecule for the ARO-APOC3 trial is the APOC3, which has a patent expiration of 2038, and the trigger for ARO-ANG3 is ANGPTL3, which has an expiration date of 2038. So, the first molecule will get a 14-year patent exclusivity in the market, and the second, 12 years.

ARO-HSD - This is a liver disease (NASH) phase 1/2a trial. The estimated study completion date is May 2021. A phase 3 trial, or an adaptive phase 2b trial, may follow in early 2022 at the latest. Since this indication requires liver biopsies for assessment of adequate target engagement by the molecule, I expect the molecule to be approved in late 2027 or early 2028. That gives the company an 11-year market exclusivity based on the patent expiration date.

ARO-ENaC - This is a phase 1/2 cystic fibrosis study that has a completion date of November 2021. If a phase 3 study begins by mid-2022, it should be completed by 2025, with approval in 2026. The ENaC patent portfolio is not as strong as what we just discussed earlier. There's an a-ENaC portfolio with 2 expiry dates, 2028 and 2038, and a b-ENaC portfolio with a 2031 expiry date. ARO-ENaC is designed to reduce production of the epithelial sodium channel alpha subunit (αENaC) in the airways of the lung. Therefore, the relevant dates here should be 2026 for approval and 2038 for patent expiry. That gives us a coverage duration of 12 years, but just to be on the safe side, we will take this to be 10 years.

ARO-Lung2- ARO-Lung2 is being developed against an undisclosed target as a potential treatment for chronic obstructive pulmonary disorder (COPD). Arrowhead intends to file a clinical trial application at the end of 2020 to begin a Phase 1/2 clinical trial.

ARO-COV - ARO-COV is being developed to address the current novel coronavirus that causes COVID-19 and other possible future pulmonary-borne pathogens.

We will ignore the ARO-COV trial because we do not know, given the current Covid-19 situation, whether this will be begun or be completed. As for the ARO-LUNG2 trial, the target trigger molecule for this indication is currently undisclosed. The company will apply for a CTA in 2021. Assuming a total of 8 years for approval, we will see this in the market in 2029. It is difficult to figure out from the list which is the trigger, so we cannot find the patent coverage duration here. I thought it could be AAT, but first, AAT is already covered by ARWR, and more importantly, only a very small percentage of COPD phenotype patients are associated with this genotype.

ARO-HIF2 - ARO-HIF2 is being tested in a phase 1b trial for the treatment of clear cell renal cell carcinoma (ccRCC). It is designed to inhibit the production of HIF- 2α, which has been linked to tumor progression and metastasis in ccRCC. The estimated study completion date is March 2022. If we take another 4, 4 and a half years for approval, we get 2027 as the approximate date when the molecule will be in the market. We have three patent expiration dates here - 2034, 2036, and 2040. It is quite difficult to locate the actual patents for a layperson, but one can assume that the patent with the later dates is the ones that are the weakest. So we will take the middle date, 2036, and thereby we get a duration of 9 years for this molecule.

To sum up, we have the following dates:



We will ignore the other molecules that have collaboration deals with Janssen (JNJ), Amgen (NASDAQ:AMGN), and, potentially, other companies because these will be receiving milestone payments during which we expect the patents will surely last, and royalty payments thereafter, which we will be better off bulk approximating, revenue-wise.

Besides these RNAi trigger molecule patents, ARWR also owns or controls 35 patents directed to targeting groups or targeting compounds; and 5 for hydrodynamic gene delivery.
Schermafbeelding 2020-12-31 om 14.54.20.png




This entire list includes European patents as well. Besides these, there are another approximately 548 patents currently pending applications worldwide from 57 different patent families. The company's patent applications have been filed in the United States, Argentina, ARIPO (Africa Regional Intellectual Property Organization), Australia, Brazil, Canada, Chile, China, Eurasian Patent Organization, Europe, GCC (Gulf Cooperation Council), Hong Kong, Israel, India, Indonesia, Iraq, Jordan, Japan, Republic of Korea, Lebanon, Mexico, New Zealand, OAPI (African Intellectual Property Organization), Peru, Philippines, Russian Federation, Saudi Arabia, Singapore, Thailand, Taiwan, Uruguay, Venezuela, Vietnam, and South Africa.

The above analysis ignores various methods companies use for patent term adjustment (PTA) and patent term extensions (PTE), which can add from anywhere between 5 and 14 years to a patent's duration of coverage; as well as orphan drug designations that can also add 7 years of exclusivity in the US and 10 in EU. Indeed, many if not most of these molecules have either received or will receive orphan drug designations, so there's that baseline.

The source of Arrowhead's IP
This will be well-known to ARWR investors, I presume, but ARWR's current patent portfolio comes from two major deals - the 2011 deal with Roche (OTCQX:RHHBY) which gave it its RNAi delivery platform:

The RNAi Licenses include licenses to patents related to modifications of double-stranded oligonucleotides, including modifications to the base, sugar, or internucleoside linkage, nucleotide mimetics, and end modifications, which do not abolish the RNAi activity of the double-stranded oligonucleotides. Also included are patents relating to modified double-stranded oligonucleotides, such as meroduplexes described in U.S. Patent No. 9,074,205 assigned to Marina Biotech (f/k/a MDRNA, Inc.), as well as U.S. Patent Nos. 8,314,227, 9,051,570, and 9,303,260 related to unlocked nucleotide analogs ("UNA"). The UNA patents were assigned by Marina Biotech to Arcturus Therapeutics, Inc., but remain part of the MDRNA License. The RNAi Licenses further include patents related to dicer substrates and uses of the double-stranded oligonucleotides that function through the mechanism of RNA interference, such as described in City of Hope's U.S. Patent Nos. 8,084,599, 8,658,356, 8,691,786, 8,796,444, 8,809,515, and 9,518,262.

Then, we have the 2015 deal with Novartis (NYSE:NVS) which gave it the following:

The deal announced on Thursday gives Arrowhead access to Novartis' RNAi portfolio and associated assets, including various patents and three drugs in the preclinical stage.

It also includes a component that could enhance the efficiency of Arrowhead's RNAi triggers, and provides access to some Alnylam intellectual property on 30 gene-targets hand-picked by Novartis.

Arrowhead is pretty great at deal-making. In 2016, ARWR turned around and out-licensed some of its cardiovascular RNAi assets to Amgen for an upfront payment of $35mn, a $21.7mn equity stake, and a potential $617mn in milestone payments. Then, in 2018, ARWR signed up Janssen for a vast deal, with $175mn in upfront payment, a $75mn equity stake, and approximately $1.6 billion in milestone payments for the HBV target, and another approximately $1.9 billion in option and milestone payments for other 3 then undisclosed targets.

Finally, just recently, ARWR made another great deal, this time with Takeda (NYSE:TAK).

Under the Takeda License Agreement, Takeda and the Company will co-develop the Company's ARO-AAT program, the Company's second-generation subcutaneously administered RNAi therapeutic candidate being developed as a treatment for liver disease associated with alpha-1 antitrypsin deficiency. Within the United States, ARO-AAT, if approved, will be co-commercialized under a 50/50 profit sharing structure. Outside the United States, Takeda will lead the global commercialization strategy and receive an exclusive license to commercialize ARO-AAT with the Company eligible to receive tiered royalties of 20% to 25% on net sales. The Company will receive $300.0 million as an upfront payment and is eligible to receive potential development, regulatory and commercial milestones of up to $740.0 million.

Bottom line
Arrowhead has a market cap of $8.21bn, its share price at $78 is trading a bit below its 52-week high of $85, and it has more than half a billion dollars in cash if we add the Takeda $300mn upfront fee to its existing $315mn of cash hoard (more if we consider the long term investments). ARWR was founded way back in 1989 and has been researching RNAi therapeutics for over a decade. So this author had some doubts about the extent of its patent coverage. However, this basic analysis here convinced me that the company has been able to adequately and convincingly protect its vast pipeline, and is slowly building itself up to be a blockbuster biotherapeutics company with multiple approved drugs within half a decade or less.



Disclosure: I/we have no positions in any stocks mentioned, but may initiate a long position in ARWR over the next 72 hours. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article.
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Laatst gewijzigd door piddybull op 31 dec 2020 14:59, 1 keer totaal gewijzigd.
Gekko liked last!
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

behoort nog tot de tekst...
Schermafbeelding 2020-12-31 om 14.54.34.png
Schermafbeelding 2020-12-31 om 14.54.43.png
Originele bron tekst : https://seekingalpha.com/article/439673 ... ent=link-0
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Gekko liked last!
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4174
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7363
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Samenvatting ,vrij vertaald en zonder de octrooi details mee te nemen.
Doel is enkel om deel van de de pijplijn even snel te ontdekken voor ons,kleine beleggers.


ARO-AAT - De officiële einddatum van deze proef is medio 2023. Gezien de Fast Track- status kan goedkeuring plaatsvinden tegen eind 2023. De SEQUOIA- studie is een studie met 120 patiënten en de beoordeling duurt ongeveer 2 jaar. Het begon eind 2019. Het zou een cruciale registratiestudie kunnen worden, dus een datum van mei 2023 klinkt ongeveer correct, zij het enigszins conservatief.

ARO-APOC3 en ARO-ANG3 - Dit zijn een set van twee cardiometabole indicaties in een fase 1/2-studie, die gegevens presenteerde in augustus 2020 en een officiële voltooiingsdatum heeft van 2021. Ze zullen een 'potentieel' centrale studie beginnen in 2020. Er is nog geen informatie op de federale website die aantoont dat hiermee begonnen is. Sommige analisten denken dat de ARO-APOC3 fase 3-studie medio 2021 zal beginnen en de ARO-ANG3 fase 3-studie tegen 2023; er zijn andere specifieke patiënten populatie onderzoeken waarvan we niet op de details hoeven in te gaan. Het volstaat te zeggen dat, gegeven een onderzoeksduur van 3 jaar voor beide onderzoeken, ARO-APOC3 eind 2024 zal worden goedgekeurd en ARO-ANG3 eind 2026.

Nu is het RNA-triggermolecuul voor de ARO-APOC3-studie de APOC3, die een patentvervaldatum heeft van 2038, en de trigger voor ARO-ANG3 is ANGPTL3, die een vervaldatum heeft van 2038.

ARO-HSD - Dit is een fase 1 / 2a-studie van de leverziekte (NASH). De geschatte einddatum van de studie is mei 2021. Een fase 3-studie, of een adaptieve fase 2b-studie, kan uiterlijk begin 2022 volgen. Aangezien deze indicatie lever biopsieën vereist om te beoordelen of het doelwit betrokken is bij het molecuul, verwacht ik dat het molecuul eind 2027 of begin 2028 zal worden goedgekeurd.

ARO-ENaC - Dit is een fase 1/2 cystic fibrosis studie die een afronding heeft datum november 2021. Als een fase 3-studie begint medio 2022 moet worden voltooid in 2025, met de goedkeuring in 2026. De ENaC patent portfolio is niet zo sterk als wat we zojuist eerder bespraken. Er is een a-ENaC-portefeuille met 2 vervaldatums, 2028 en 2038, en een b-ENaC-portefeuille met een vervaldatum 2031. ARO-ENaC is ontworpen om de productie van de epitheliale natriumkanaal alfa-subeenheid (αENaC) in de luchtwegen van de long te verminderen.

ARO-Lung2 - ARO-Lung2 wordt ontwikkeld tegen een onbekend doelwit als een mogelijke behandeling voor chronische obstructieve longaandoening (COPD). Arrowhead is van plan om eind 2020 een klinische proefaanvraag in te dienen om een ​​fase 1/2 klinische proef te starten.

ARO-COV - ARO-COV wordt ontwikkeld om het huidige nieuwe coronavirus aan te pakken dat COVID-19 en andere mogelijke toekomstige longpathogenen veroorzaakt.

We zullen de ARO-COV-studie negeren omdat we, gegeven de huidige Covid-19-situatie, niet weten of deze zal worden aangevat of afgerond. Wat betreft de ARO-LUNG2-studie, is het beoogde triggermolecuul voor deze indicatie momenteel niet bekendgemaakt. Het bedrijf zal in 2021 een CTA aanvragen . Ik dacht dat het AAT zou kunnen zijn, maar ten eerste valt AAT al onder ARWR, en wat nog belangrijker is, slechts een zeer klein percentage van de COPD-fenotype-patiënten wordt geassocieerd met dit genotype.

ARO-HIF2 - ARO-HIF2 wordt getest in een fase 1b-studie voor de behandeling van clear cell niercel carcinoom (ccRCC). Het is ontworpen om de productie van HIF-2α te remmen, die in verband is gebracht met tumorprogressie en metastase bij ccRCC. De geschatte einddatum van het onderzoek is maart 2022. Als we nog 4, 4 en een half jaar de tijd nemen voor goedkeuring, krijgen we 2027 als de geschatte datum waarop het molecuul op de markt zal zijn.
maartenverhoeve liked last!
Arrowhead pharmaceuticals Corp. ( + 5,23 % YTD : Bron Market Watch )


Deelnemen aan het forum + meer functies?

Deel kennis en vragen met duizenden beleggers,
minder advertenties, ideaal voor smartphone, betere
gebruikservaring en gratis abonneren op favoriete
onderwerpen. Registreer binnen 1 minuut!



Plaats reactie