Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Beleggen in aandelen beurs New York, Dow Jones, Nasdaq-100 en S&P500



Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Blijkbaar minder goed nieuws bij Vertex nabeurs.
Sneu voor de patiënt.
Werd met argusogen gevolgd door ARWR
Nabeurs al + 5,00%
Dit kan de motor worden naar de 100 dollar.
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.



Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Gezien er geen Vertex forum is zet ik kort even enkele zaken die vanavond bekend geraakten hier als concurrentie leerstof.
Schermafbeelding 2021-06-10 om 23.18.30.png

Vertex Announces Primary Endpoint Achieved in Phase 2 Study of VX-864 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
PUBLISHED
JUN 10, 2021 4:03PM EDT
- Treatment with VX-864 led to a statistically significant increase from baseline in plasma functional AAT levels as compared to placebo and was generally well tolerated -

- Results provide proof-of-mechanism, although magnitude of treatment effect observed unlikely to translate into substantial clinical benefit; VX-864 will not advance into late-stage development -

- Vertex to advance additional novel small molecule(s) with potential for greater clinical efficacy into the clinic in 2022 -

- Vertex will host an investor conference call and webcast today, Thursday, June 10 at 4:30 p.m. EDT -

BOSTON--(BUSINESS WIRE)-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) today announced that in a Phase 2 proof-of-concept study, VX-864 achieved rapid, consistent and statistically significant increases in mean functional alpha-1 antitrypsin (fAAT) levels of 2.2 to 2.3 micromolar from baseline in people with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) with the PiZZ genotype, across three dose groups of VX-864 compared to placebo. VX-864 was generally well tolerated in the Phase 2 study. These data provide clear evidence that an oral small molecule corrector designed to promote the proper folding of the mutant Z-AAT protein can increase plasma levels of fAAT in patients with AATD. Although results provide proof-of-mechanism, the magnitude of treatment effect observed in this study is unlikely to translate into substantial clinical benefit. As such, Vertex will not advance VX-864 into late-stage development and instead will advance additional novel small molecule correctors with the potential for increased clinical efficacy into the clinic.

This press release features multimedia. View the full release here: https://www.businesswire.com/news/home/ ... 005939/en/

Figure 1: Statistically significant increase in mean functional and antigenic AAT observed at day 28 compared to placebo (Graphic: Business Wire)


“This is the first time that dosing of a small molecule corrector of the Z-AAT protein resulted in significant elevations in both functional and antigenic levels of AAT in people with AATD. We are encouraged by the clear separation of AAT levels in the VX-864 treated groups versus placebo and the favorable safety profile,” said Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, and Chief Medical Officer at Vertex. “Based on these findings, we remain committed to developing transformative treatments for AATD and are working with urgency to translate the learnings from this study to optimize the next set of small molecule correctors so that we can fully realize the potential that this class of molecules may hold for people living with this disease.”

Efficacy Results

The study met its primary endpoint, with all VX-864 dose groups demonstrating highly statistically significant increases in plasma fAAT levels from baseline compared to placebo at day 28 of treatment. Treatment with VX-864 resulted in a mean increase of 2.2 to 2.3 micromolar in fAAT levels across the three dose groups studied compared to placebo. All dose groups showed a rapid increase in fAAT by day 7 which was sustained over 28 days of treatment. Similar statistically significant increases in antigenic AAT levels were observed compared to placebo, with a mean increase of 2.7 to 3.5 micromolar across the three dose groups studied. Plasma fAAT levels returned to baseline, in the 28-day safety follow-up period following VX-864 discontinuation, consistent with the half-life of native AAT protein and further confirming the biological activity of VX-864.

Safety Results

In this study, VX-864 was generally well tolerated. All but one patient completed treatment. There were no discontinuations due to adverse events (AEs) and there were no serious adverse events (SAEs) considered related to study drug. The majority of AEs were mild or moderate in severity and not treatment limiting. The most common AEs in VX-864 treated patients were diarrhea and nausea. Liver function test (LFT) results were similar between the placebo and VX-864 treated groups, and there was no evidence of any impact on LFT results with VX-864.

Next Steps

The results of the VX-864 study demonstrated proof-of-mechanism with a rapid, consistent and clear effect on functional and antigenic AAT levels and a safety profile consistent with no mechanism-related toxicity. The data collected are anticipated to enable optimization of Vertex’s small molecule corrector approach in AATD and the rapid progression of a portfolio of new molecules with the potential for greater clinical efficacy into the clinic in 2022. In addition, the learnings from the VX-864 study are expected to enable efficiencies in clinical trial design, enrollment and execution for future assets.

About the Phase 2 Study in People with AATD

The Phase 2 study was a randomized, double-blind, placebo-controlled study of the efficacy and safety of VX-864 in people with the PiZZ genotype. People were randomized to one of three dose groups of VX-864 or placebo for 28 days. In addition, there was a 28-day follow-up period after the last dose of treatment. The primary outcome measures were the mean change from baseline in plasma fAAT levels at day 28 compared to placebo as well as safety and tolerability of VX-864.

About Alpha-1 Antitrypsin Deficiency

AATD is a rare, genetic disease characterized by a protein folding defect which can lead to liver and lung disease. AATD is caused by changes in the SERPINA1 gene that encodes the AAT protein. In the most common form of AATD, which occurs in people with a PiZZ genotype, these changes to SERPINA1 cause the body to produce misfolded AAT protein that gets trapped inside the liver, where most AAT is made. This leads to low levels of AAT protein in the blood. Low blood levels of AAT can allow inflammation to proceed unchecked and damage the lungs. The accumulation of defective AAT in the liver can also lead to liver disease. There is currently no cure for AATD. There are also no treatments that target the underlying protein folding defect that is the cause of the disease.

Investor Webcast

The conference call will be webcast live, and a link to the webcast can be accessed on the Vertex website at www.vrtx.com in the “Investors” section. To access the call via phone, please dial (866) 501-1537 (U.S.) or +1 (720) 545-0001 (International). To ensure a timely connection, it is recommended that users register at least 15 minutes prior to the scheduled webcast. An archived webcast will be available on the companies’ website for approximately 30 days.
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
NewB76 liked last!
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Schermafbeelding 2021-06-10 om 23.32.00.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
maartenverhoeve liked last!
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.

Gebruikersavatar
maartenverhoeve
Forum veteraan
Forum veteraan
Berichten: 1590
Lid geworden op: 02 jan 2012 21:42
waarderingen: 379

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door maartenverhoeve »

Vertex Pharma struikelt in inspanningen om zeldzame ziekten te voorkomen en drijft rivaliserende Arrowhead Pharma aan
Vertex Pharmaceuticals ( VRTX ) schrapte donderdag de ontwikkeling van een behandeling voor zeldzame ziekten waarvan het onwaarschijnlijk leek dat patiënten er baat bij hadden, en de VRTX-aandelen stortten in.

Het biotechbedrijf werkte aan een behandeling voor alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, een genetische ziekte waarbij eiwitten die de lever maakt misvormd zijn. Ze zitten vast en kunnen de longen niet bereiken. In fase 2-testen leidde het medicijn van Vertex tot functionele eiwitten, maar het bedrijf zei dat het waarschijnlijk niet zou leiden tot een echt klinisch voordeel voor patiënten.
Als gevolg hiervan zei Vertex dat het het medicijn dat bekend staat als VX-864 niet naar de laatste fase van testen zou verplaatsen. Het medicijn was een van de laatste inspanningen van Vertex, niet op het gebied van cystische fibrose. SVB Leerink-analist Geoffrey Porges zei dat de volgende poging van Vertex in alfa-1-antitrypsinedeficiëntie pas in 2022 bij mensen zou worden getest.
"We verwachten geen extra Fase 2-resultaten van een andere kandidaat voor de komende twee tot drie jaar en ondanks de beweringen van het bedrijf over versnelde ontwikkeling, zullen de verwachtingen voor deze kans waarschijnlijk zwaar worden verdisconteerd", zei hij in een rapport aan klanten.


In de nabeurshandel op de aandelenmarkt van vandaag daalde het VRTX-aandeel met 12,9% in de buurt van 188,80.
Vertex heeft een succesvolle reeks behandelingen voor cystische fibrose. Maar met een medicijn dat werkt bij 90% van de patiënten met de longziekte, hebben beleggers in VRTX-aandelen gezocht naar wat de toekomst biedt. Velen zagen alfa-1-antitrypsine-deficiëntie als een belangrijke inspanning.

"We verwachten dat de aandelen van Vertex negatief zullen handelen op het nieuws, aangezien dit werd gezien als het meest betekenisvolle programma in de pijplijn van het bedrijf", zei Porges. "Nu de pijplijn van Vertex zo schaars is, verwachten we dat het bedrijf gedwongen zal worden grotere, op onderzoek gebaseerde transacties te overwegen om hun beperkte ontwikkelingspijplijn te versterken."
Andere Vertex-inspanningen zijn bij type 1 diabetes, pijn, bloedziekten en een nierziekte.
Porges hield zijn marktprestatiebeoordeling op VRTX-aandelen.

Ondertussen schoot het aandeel Arrowhead Pharmaceuticals ( ARWR ) 5,2% omhoog in de buurt van 88,10. Arrowhead heeft een medicijn in een laat stadium in ontwikkeling met Takeda Pharmaceutical ( TAK ) om alfa-1-antitrypsinedeficiëntie te behandelen. Het slechte nieuws voor de VRTX-aandelen maakt de weg vrij voor Arrowhead om meer door te dringen in de ziekte.
piddybull liked last!
In port; Enwave, Ageas, Western Cop, Retail estate, RDS, kbca, roularta, Tessenderlo.,oci, Forfarmers, American airlines en veel arrowhead pharma....

Gebruikersavatar
maartenverhoeve
Forum veteraan
Forum veteraan
Berichten: 1590
Lid geworden op: 02 jan 2012 21:42
waarderingen: 379

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door maartenverhoeve »

Graag pluk ik enkele postings van het yahooforum en zet ze ook hier!

1. Dit zou de katalysator moeten zijn die ARWR voorbij $ 100 drijft, AAT heeft een duidelijk pad naar commercialisering zonder concurrenten behalve DRNA, dat 2 jaar achter ligt en waarschijnlijk een EU / ROW (Rest van de wereld) spel valideert Anzelone ook die iedereen vertelt die dat zou willen luisteren kon niet genoeg kleinmoleculige corrector maken om AAT in de lever te beïnvloeden. Onmogelijk om de validatie hier te overdrijven
2. Ik moet zeggen, ik voel dat (VRTX) nieuw dat het schrijven aan de muur was. Ik heb ook de neiging dat de slimme mensen op straat Arrowhead op hun radar hebben en nu praten en de tijd nemen om Arrowhead Pharmaceuticals verder te bekijken. Het heeft lang geduurd voor ons allemaal! Het wordt echt een interessante 3 tot 4 jaar over welke richting, pad, Arrowhead zal gaan. Zoveel mogelijkheden om te manoeuvreren! Eén ding is zeker dat we allemaal familie en vrienden hebben die we ons vertrouwen en hard verdiende kennis hebben gegeven om in Arrowhead te investeren op basis van de kennis van dit bestuur van professionals en zoveel Sherlock Holmes. Hulde aan iedereen. De komende twee maanden worden belangrijk voor de toekomst van ons allemaal en Arrowhead gaat vooruit! En niet te vergeten de mensen die Arrowhead zal behandelen!
3. Afgelopen 14-15 oktober verloor VRTX ongeveer $ 14,5 miljard in MC toen VX-814 faalde. Vandaag, na het behalen van een paar netto punten terug, trokken ze de stekker uit de VX-864 en de VRTX MC is nog eens $ 7 bil gedaald, voor een totaal verlies van ongeveer $ 21+ bil in MC op slechts AAT - of bijna 2,5X ARWR's hele MC! Dus het lijkt erop dat de dia in VRTX enorm overdreven was, dat de AAT-franchise van ARWR enorm ondergewaardeerd is, of een combinatie van beide. Nee?
4. Geweldige dag vandaag met binnenkort veel omslagpunten van waarde. ARWR heeft tot nu toe geweldig werk geleverd door openstaande vacatures met talent te vullen. Ik denk dat we tegen het einde van het jaar meer open posities zullen zien, aangezien we snel op weg zijn naar PH3, goedkeuringen en commercialisering.

Premarket noteren we nu 88 usd! Op naar de drie-getallen-koers, een koers waar Arrowhead zonder meer al lang hoeft te staan!
Gekko liked last!
In port; Enwave, Ageas, Western Cop, Retail estate, RDS, kbca, roularta, Tessenderlo.,oci, Forfarmers, American airlines en veel arrowhead pharma....

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

De primaire en voltooiingsdatums een paar weken opgeschoven, dat is goed nieuws!



Schermafbeelding 2021-06-11 om 14.58.40.png


https://clinicaltrials.gov/ct2/history/ ... udyPageTop
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Opmerking fire chat sessie gisteren
Schermafbeelding 2021-06-11 om 15.29.11.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Gekko liked last!
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

Met knipoog naar Sanderus die me er aan deed denken dat het weer zover is...

Vandaag hebben de 4,98 % shorters hier wel wat anders om aan te denken...

Schermafbeelding 2021-06-11 om 16.24.19.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Gekko liked last!
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

De week.

+ 16,50 % erbij!

Bonus door miserie van concurrentie.
Voor de rest reeds 8 dagen + op een rij.
Nog 6 verwachtte persberichten voor 30 juni !
Hier zit dus nog een erg stevige sprong aan te komen na goede data EN aanpassingen koersdoelen.
Schermafbeelding 2021-06-12 om 04.43.41.png
Schermafbeelding 2021-06-12 om 04.42.57.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Gekko liked last!
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 4697
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 7964
Contacteer:

Re: Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

Bericht door piddybull »

$180

Schermafbeelding 2021-06-12 om 05.08.02.png
U kunt zich hier registreren waarna u de bijlage kunt bekijken.
Gekko liked last!
Arrowhead (ARWR) diversification is only important if you don't do your own work.









Plaats reactie