Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)

[maartenverhoeve]

We hebben nu definitief bevestiging van phase 3 voor AAT. Drie medicijnen in phase 3 ondertussen en een grote, veel belovende pijplijn. Meer nieuws op 9 januari op de JP Morgan Healthcare conferentie. Nog zeker 6 a 7 PB voor midden 2023 gaan volgen. Gisteren 11 % erbij met 1,7 miljoen verhandelde aandelen. Ik tip op een koers van minimaal 60 usd midden 2023. Fijne eindejaarsdagen allen.

[Stofke]

Terug van heel lang weggeweest. Positie ingenomen vandaag aan 38,5

[NewB76]

Jan 9 (Reuters) - Takeda Pharmaceutical Co Ltd :
* TAKEDA PHARMACEUTICAL CO LTD -
* ARROWHEAD AND TAKEDA ANNOUNCE TOPLINE RESULTS FROM SEQUOIA
PHASE 2 STUDY OF FAZIRSIRAN IN PATIENTS WITH ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE
* TAKEDA PHARMACEUTICAL CO LTD - TREATMENT EMERGENT ADVERSE EVENTS WERE GENERALLY WELL BALANCED BETWEEN FAZIRSIRAN AND PLACEBO GROUPS
* TAKEDA PHARMACEUTICAL CO LTD - FIBROSIS REGRESSION OBSERVED IN 50% OF PATIENTS RECEIVING FAZIRSIRAN

[Richs]

Pre Market ziet er niet goed uit .

$30.26 -7.12 (-19.05%)
Bid: $29.81 Ask: $30.30
Volume: 61,858
JAN 9, 2023 8:55 AM ET - PRE-MARKET

[Stofke]

Afstraffing na topline resultaten ? Heb wel nog niet het volledig verslag gelezen

[de Tuinman]

Kleine update....
Resultaten zijn gewoon goed. Bevestigen eerdere resultaten. Maar we praten over een mogelijk dodelijke ziekte en er was hoop dat daarom dit medicijn vervroegd naar markt zou kunnen. Daar hebben ze nu niks over gezegd.
Dus gewoon een fase 3 studie, die nog ongeveer 3 (?) jaar gaat duren. Beleggers teleurgesteld en die zijn gaan verkopen.

Dus zo slecht was het nieuws dus niet, maar de koersreactie dus wel.

[NewB76]

Manifest verschil tussen behandelde pt ( met de drie dosissen ) en de placebo-groep .
Maar geen wonder-aankondiging.
Misschien kan Takeda-Arrowhead Pharma toch een aanvraag indienen om kans te maken op een sneller antwoord bij de FDA ?

[Stofke]

Bedankt voor de toelichting guys. Ik lees vanavond het volledig rapport eens door.

[Stofke]

Arrowhead rapporteert positieve gegevens van levergeneesmiddel, maar de aandelen van het bedrijf dalen.

Een experimenteel op RNA gebaseerd geneesmiddel, ontwikkeld door Arrowhead Pharmaceuticals, verlaagde de niveaus van een gemuteerd eiwit bij patiënten met een zeldzame leveraandoening met tot wel 94% in een klinische fase 2-studie, meldde het bedrijf maandag. De effecten van het medicijn op leverlittekens waren minder uitgesproken: 50% van de deelnemers verbeterde vergeleken met 38% van de patiënten die een placebo kregen.

Met partner Takeda kondigden arrowhead-leidinggevenden ook het ontwerp aan van een fase 3-studie die groter en twee keer zo lang zal duren dan Wall Street-analisten hadden verwacht. Het onderzoeksontwerp zal de verwachte onderzoeks- en ontwikkelingskosten verhogen en de potentiële marktintroductie van het geneesmiddel terugschroeven.
Het aandeel Arrowhead daalde in de ochtendhandel met maar liefst 30% voordat het enigszins herstelde. Het bedrijf meldde in november dat het genoeg contanten heeft om activiteiten voor ten minste 12 maanden te financieren.

Het medicijn van Arrowhead, fazirsiran genaamd, is ontworpen om alfa-1-antitrypsinedeficiëntie te behandelen, een genetische aandoening waarbij een gemuteerde vorm van het gelijknamige eiwit zich ophoopt in levercellen, waardoor fibrose en cirrose ontstaan.

Alfa-1-antitrypsine, of AAT, -deficiëntie is een doelwit geworden van verschillende medicijnmakers, waaronder Vertex Pharmaceuticals, Dicerna Pharmaceuticals en Wave Life Sciences. De laatste twee zijn doelwitten geweest van recente dealmaking, waarbij Novo Nordisk een overname van Dicerna aankondigde en GSK het AAT-medicijn van Wave in licentie gaf.

De gegevens die maandag werden aangekondigd, kwamen uit een onderzoek van 42 patiënten met AAT-deficiëntie, die werden gerandomiseerd om een van de drie doses fazirsiran of placebo te ontvangen. Het belangrijkste doel van de studie was een vermindering van een belangrijke mutante vorm van AAT.

Op die maat lijkt fazirsiran te helpen, met een mediane vermindering van het mutante eiwit van 94% aan het einde van 48 weken bij patiënten die de hoogste dosis kregen. Ter vergelijking: degenen die een placebo kregen, hadden “geen betekenisvolle verandering”, zei Arrowhead.

Een secundair doel was vermindering met één punt op een meter van leverfibrose genaamd METAVIR, die onderzoekers beoordeelden met behulp van een leverbiopsie. Vijftig procent van de patiënten die fazirsiran kregen, bereikte dit doel, tegenover 38% van de placebopatiënten. Die bevinding “introduceert risico’s” voor de Fase 3-studie, schreef Cantor Fitzgerald-analist Prakhar Agrawal in een notitie van 9 januari aan klanten.

Arrowhead zei dat de fibrosegegevens voor de placbeo-groep “de bekende variabiliteit” van leverfibrosebeoordeling benadrukken. “Met een grotere steekproefomvang, zoals in de geplande Fase 3-studie, kan de snelheid van verbetering bij patiënten die placebo krijgen, de resultaten van natuurhistorische studies van onbehandelde patiënten dichter benaderen,” zei het bedrijf in een verklaring.

Het is niet de eerste keer dat onderzoekers teleurstellende resultaten zien van een experimenteel medicijn voor AAT-deficiëntie. Vertex trok er bijvoorbeeld in 2021 de stekker uit, waardoor het een agent van de tweede generatie ontwikkelde..

De geplande Fase 3-studie zal 160 patiënten inschrijven, van wie de helft fazirsiran zal krijgen en de helft een placebo. Het belangrijkste doel van de studie is de vermindering van leverfibrose met één punt, gemeten na 106 weken.

Beleggers hadden verwacht dat Takeda, dat de Fase 3-studie zal uitvoeren, die fibroseverbetering na 52 weken zou meten. “Dus de lange duur van [de] Fase 3-studie zal waarschijnlijk de tijdlijnen van lancering met ten minste een jaar verleggen,” schreef Agrawal.

Bron: https://www.biopharmadive.com/news/arro ... is/639936/