ProQR Therapeutics N.V.

Beleggen in aandelen beurs New York, Dow Jones index, Nasdaq-100 en S&P500

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

ProQR Therapeutics N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 17:45

Schermafbeelding 2019-07-27 om 17.31.17.png
U kunt zich hier registreren om de bijlage te zien.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in



powered by Surfing Waves

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 17:49

Dit aandeel heeft al een samenwerking met Galapagos.

Toch komt het ineens op mijn radar gezien ik volgende las :

Lingus schreef op 26 jul 2019 om 22:39:



Wat er voor mij uitsprong was deze uitspraak van Onno:

"But clearly, we will we looking at new areas for Galapagos, including RNA, which seems to be a very attractive area to expand into."

Epigenetics!


De RNA technologie van ProQR?

Hebben ze al een samenwerking mee.


Enige tijd voor zijn uitspraak: "But clearly, we will we looking at new areas for Galapagos, including RNA, which seems to be a very attractive area to expand into.", op pagina 7 v/h transcript:
"It's clear that we will be on the lookout for compounds that could complement our portfolio. Clearly, fibrosis, inflammation remain important, but we will be expanding the therapeutic areas with our internal research. Well, we're already doing that, but we will accelerate that expansion and diversification. And clearly, we will also be looking for compounds in those areas as well. Don't expect any major acquisitions for now. But most likely there'll be more compound licenses. And maybe technology platforms as they really complement what we currently have internal. So we're -- there will be busy time ahead for us."

Zou hij ( Onno van de Stolpe ) hiermee ook het RNA platform bedoelen?
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 17:51

Opgelet : bericht van 08 jan. 2018
Schermafbeelding 2019-07-27 om 17.48.17.png
U kunt zich hier registreren om de bijlage te zien.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 17:54

U kunt zich hier registreren om de bijlage te zien.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 20:28

dank@visje2

Speculeren op overnames is start up biotech eigen. Op het moment dat een platform is ontwikkeld begint het proces van zoeken naar partner voor in-licenseren en nemen de overname vermoedens toe.
RNA is op het moment hot in biotech en enkele overnames en positie inname door Big Pharma en andere biotech bedrijven hebben reeds plaatsgevonden.
Proqr staat aan het begin van de cyclus en het is wachten op de validatie van hun axiomer platform dmv succesvolle fase 1 / 2 resultaten. Hopelijk te beginnen met Usher.
Proqr is op dit moment een kleine 300 miljoen dollar waard en de koers van het aandeel heeft zich als een echte biotech gemanifesteerd van de IPO op 15 terug naar 3 en na de eerste oog gerelateerde successen naar 22 om nu te stabiliseren op 8.
Zolang hun onderzoek zich nog niet heeft bewezen in fase 2 blijft kasgeld schaars en dus ook de noodzaak om te focussen om zo effectief om te springen met de beschikbare middelen. Proqr heeft gekozen voor het domein oogziekten.

De speculatie voor een overname worden op dit moment gevoed door uitspraken van de CEO van Galapagos in een conferentie call naar aanleiding van vragen over de strategie voor de R&D voor de toekomst.
Buurman Onno van de Stolpe noemde RNA in het bijzonder bij naam zonder Proqr te noemen.

Hoewel beide bedrijven reeds een overeenkomst hadden op CF gebied, zijn geen verdere samenwerkingsprojecten bekend gemaakt en heeft Daniel de Boer gezegd dat alle werkzaamheden voor CF zijn beëindigd.
Recent is wel Galapagos CFO en COO Bart Filius toegetreden tot de RvC van Proqr.

Wellicht heeft de samenwerking meer opgeleverd, maar op dit moment lijkt een overname of inlicensering nog ver weg te liggen.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 20:32

GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 21:01

Dank@dar-win

Hierbij een update van de aandeelhouders van Proqr. Sinds 2 december zijn er vrij veel (en) grote mutaties geweest. Dus het werd weer eens tijd.

@Pasti (2 april) : Vraagje over instap Goldman Sachs
- Sec-filings geeft een melding aan van 5.490.135 $ aan op 28-2-2019. De slotkoers op die dag was 12,72 $.
Zou erop kunnen wijzen dat ze er nog een slordige 430.000 stuks bijgekocht hebben.

- Sec-filings geeft een waarde positie van 53.748.000 positie 3.406.102 stuks waarde per aandeel dus 15,78 $ (=koers 31-12-2018)
- 13G verklaring (transparantieverklaring op 31-12-2019 3.409.200 st (8,8 % aandeel). (13G staat voor indirecte positie!).

- Sec-filings geeft een melding aan van 11.135 stus op 30-9-2018.
Vooral hoge volumes (boven 1 mln) op:
26-12-2018 (2.115.564 stuks), 15,70 $ slotkoers
27-12-2018 (2.015.985 st) 15,40 $ slotkoers
20-2-2019 (3.064.782 st) 12,72 $ slotkoers

MIjn inschatting is dus dat GS verlate kerst-inkopen heeft gedaan, maar ze kunnen natuurlijk ook gesprokkeld hebben gedurende het 4e kwartaal 2018.

Alleen op de dag van het goede nieuws en de periode er direct na werden er volumes (> 1 mln ) genoteerd die andere nieuwe grote posities gevormd kan hebben.
Maar toen had GS dus nog niet de grote positie opgebouwd. dus dat moeten andere partijen zijn geweest.

17-9-2018 1.301.949 st
14-9-2018 1.034.698
13-9-2018 642.525
12-9-2018 1.178.896
11-9-2018 2.521.474
10-9-2018 2.426.983
7-9-2018 2.378.163
6-9-2018 2.321.802
5-9-2018 6.066.922

De lijst is naar beste weten en kunnen met de nodige zorgvuldigheid samengesteld. Door posten bij de verschillende bronnen met elkaar te vergelijken en bij verschillen te onderzoeken wat naar alle waarschijnlijkheid de meest recente positie te bepalen is dit de uitkomst geworden.

Disclaimer: Geen garantie op juistheid. Mocht een forumlid pertinente onjuistheden constateren dan dit graag melden, bij voorkeur met reden (betere/recentere bron). Per dag kunnen er wijzigingen zichtbaar worden. Mutaties na 4 april zijn vanzelfsprekend nog niet te zien.

JMO.

M.v.g, Dar-win

https://www.iex.nl/Forum/Upload/2019/11527884.pdf
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 27 jul 2019 21:30

dank@dezwarteridder

Platenburg is chief innovation officer en mede-oprichter van Proqr, een Nederlands biotechbedrijf dat zicht richt op de ontwikkeling van nieuwe RNA-medicijnen. Het belangrijkste doel was aanvankelijk een nieuw medicijn tegen taaislijmziekte; inmiddels werkt Proqr vooral aan RNA-medicijnen tegen zeldzame oog- en huidziektes.

Ziekte van Duchenne

Platenburg is een veteraan. De Leidse wetenschapper was ook nauw betrokken bij Prosensa, een ander Nederlands biotechbedrijf, dat een RNA-medicijn ontwikkelde tegen de ziekte van Duchenne, een zeldzame spierziekte.
Dat Nederland een prominente rol speelt bij de ontwikkeling van RNA-medicijnen, is voor een belangrijk deel te danken aan Jacques van Boom.

Dat Nederland een prominente rol speelt bij de ontwikkeling van RNA-medicijnen, is voor een belangrijk deel te danken aan Jacques van Boom (1937-2004), een chemicus die als hoogleraar in Leiden furore maakte. Ook hoogleraar Gert-Jan Ommen timmerde aan de weg in het huidige Leids Universitair Medisch Centrum.

Proqr bouwde voort op die kennis. Na tientallen jaren onderzoek wist het bedrijf in 2016 bijna als tweede onderneming ter wereld een RNA-medicijn goedgekeurd te krijgen. Maar het lange traject strandde in het zicht van de haven. Uiteindelijk bleken toezichthouders toch onvoldoende overtuigd van de effectiviteit van het middel. Aldus ging Prosensa ten onder, kort nadat het bedrijf voor een hoge prijs ($680 mln) was overgenomen door het Amerikaanse farmaconcern BioMarin.

Het was een grote teleurstelling voor veel patiënten, die meenden dat het Prosensa-medicijn wel degelijk effectief was. Toch is alle inspanning niet voor niets geweest, stelt Platenburg. Mede dankzij het voorbereidende werk van Prosensa kwam er recentelijk wel een goedgekeurd RNA-medicijn tegen de ziekte van Duchenne op de markt. Voor dat middel maakt het Amerikaanse biotechbedrijf Sarepta gebruik van patenten van Prosensa.

Eerst is er de euforie

Terugblikkend stelt Hans Schikan, de voormalig ceo van Prosensa, dat de moeizame doorbraak van RNA-medicijnen past in een patroon. 'Het is een terugkerend fenomeen bij bijna iedere wetenschappelijk doorbraak in de medische biologie', zegt Schikan. 'Eerst is er de euforie en daarna blijkt de praktijk weerbarstig. Toezichthouders moeten soms ook wennen aan de beoordeling van een nieuwe technologie.'

BioMarin heeft de hoop op een eigen RNA-middel ook niet helemaal opgegeven. Op kleinere schaal werkt het Amerikaanse bedrijf in Leiden met een Prosensa-restant nog altijd aan de ontwikkeling van eigen medicijnen.

Intussen hebben andere bedrijven de koppositie overgenomen. Een daarvan is Ionis, een Amerikaans biotechbedrijf dat aanvankelijk Isis heette, maar zijn naam veranderde toen de gelijknamige terreurbeweging in het Midden-Oosten dood en verderf zaaide. Ionis kreeg vorig jaar in Europa groen licht voor de verkoop van een RNA-medicijn met de merknaam Tegsedi, een middel tegen een zeldzame zenuwaandoening.

Bedrijven die werken aan RNA-medicijnen:

Ionis

uit Californië. Kreeg begin jaren negentig als eerste goedkeuring voor een RNA-medicijn en hield vol toen andere bedrijven opgaven. Ionis stond aan de basis van Spinraza.

Alnylam

opgericht in 2002, mede door Nobelprijswinnaar Philip A. Sharp. Heeft één goedgekeurd RNA-medicijn en is ver gevorderd met diverse andere middelen.

Prosensa

Dit Leids biotechbedrijf werd in 2014 overgenomen door BioMarin. Prosensa's RNA-medicijn tegen de ziekte van Duchenne kreeg geen goedkeuring.

Proqr

biotechbedrijf uit Leiden met beursnotering in New York. Boekte vorig jaar succes met test van experimenteel RNA-medicijn tegen een zeldzame vorm van blindheid.

Interna

Klein biotechbedrijf uit Utrecht, werkt aan nieuwe RNA-middelen tegen kanker. Hoopt eind dit jaar zijn eerste kandidaatsmedicijn te testen op patiënten.
Topicstarter: DeZwarteRidder DeZwarteRidder 18 jan 2019 om 15:53
0

$450.000 per jaar

Een andere koploper is het biotechbedrijf Alnylam, dat vorig jaar een Europese vestiging in Amsterdam opende. De Amerikaanse onderneming heeft in Europa en de Verenigde Staten goedkeuring gekregen voor het RNA-middel Onpattro, bestemd voor patiënten met polyneuropathie, een zeer zeldzame zenuwaandoening. De officiële Amerikaanse prijs van het middel is $450.000 per jaar. In Nederland is een geheim prijsarrangement afgesproken ten behoeve van een handjevol patiënten.

Alnylam en Ionis zijn ver gevorderd met de ontwikkeling van diverse andere medicijnen. Maar de doorbraak van de RNA-technologie wordt misschien nog het best geïllustreerd door de beursgang eind vorig jaar van het jonge biotechbedrijf Moderna. Deze Amerikaanse onderneming haalde met zijn beursdebuut $600 mln aan nieuw kapitaal op, een record voor een biotechbedrijf.

Dankzij de succesvolle beursgang had Moderna eind vorig jaar een beurswaarde van $8 mrd, zonder overigens ooit één medicijn te hebben verkocht. Die hoge waardering is te danken aan de grote hoeveelheid kandidaatsmedicijnen op RNA-basis, die het bedrijf in zijn pijplijn heeft. Moderna richt zich niet alleen op zeldzame aandoeningen, maar ook op 'grote ziektes' als kanker, infectieziektes en hartfalen. Daarmee eist de technologie een plaats op in het centrum van de medische wetenschap.

Onbetwiste koploper in Nederland is het eerder genoemde Proqr van Gerard Platenburg en ceo Daniel de Boer. De onderneming kende een aantal moeilijke jaren, toen bleek dat grote concurrenten veel sneller succes boekten met de ontwikkeling van medicijnen tegen taaislijmziekte, zonder dat die concurrenten daarbij gebruik maakten van RNA-technologie.


Oog- en huidziektes

Proqr gooide zijn prioriteiten om en ging vol inzetten op RNA-medicijnen tegen oog- en huidziektes. Het bleek een succesvolle strategie. In september vorig jaar presenteerde de Leidse onderneming de resultaten van een experimentele behandeling van tien patiënten met LCA-10, een zeldzame ziekte die leidt tot blindheid.

Een eerste dosering leidde al tot duidelijk verbetering van het zicht van zes patiënten, met name de jongere patiënten. Onder hen was een vrijwel blinde man die na zes weken tot zijn eigen verrassing plotseling weer de borden op een vliegveld kon lezen.

Na de bekendmaking schoot de koers van Proqr op de Amerikaanse Nasdaq-beurs omhoog. Het bedrijf heeft momenteel een beurswaarde van ruim $550 mln. Als een tweede onderzoek naar het medicijn tegen LCA-10 succesvol verloopt, hoopt Proqr in 2021 toestemming te krijgen voor verkoop van het medicijn.
Lokaal toedienen

Een belangrijk inzicht, zo vertellen Platenburg en De Boer, is dat RNA-medicijnen het beste tot hun recht komen als ze rechtstreeks worden toegediend op die plaatsen waar ze hun werk moeten doen. Want bij toediening via de bloedbaan blijkt een groot deel van de medicijnen te worden afgevangen door de nieren en de lever. De werkzame stof bereikt dan maar mondjesmaat de cellen waarvoor ze bestemd zijn.

'Lokaal toedienen verhoogt de kans op succes enorm', zegt ceo De Boer. Vandaar dat Proqr heeft gekozen voor oog- en huidziektes en eerder voor taaislijmziekte, een longaandoening. Het zijn allemaal ziektes die rechtstreeks toediening van het medicijn mogelijk maken, via injecties bij oogaandoeningen, via zalf met huidziektes en via inhalatie bij taaislijmziekte.

In Utrecht werkt het veel kleinere biotechbedrijf Interna aan een andere toepassing van RNA-technologie, gericht op de bestrijding van kanker. Ceo Roel Schaapveld vertelt dat de onderneming ook veel tijd kwijt is geweest aan de ontwikkeling van een 'afleveringsmechanisme', dat moet garanderen dat het medicijn ook in de juiste cellen terecht komt. Het Utrechtse bedrijf heeft inmiddels formuleringen ontwikkeld waardoor het medicijn niet alleen in de lever maar ook in andere organen kan belanden.

Interna is het verst gevorderd met een potentieel medicijn tegen leverkanker en tegen een moeilijk behandelbare vorm van borstkanker. Een potentieel voordeel is dat het RNA-medicijn een dubbel werkingsmechanisme heeft. Het pakt de kankercel rechtstreeks aan en stimuleert tegelijkertijd het immuunsysteem van de patiënt om in actie te komen.

In de loop van dit jaar hoopt het Utrechtse bedrijf alle voorbereidingen te hebben getroffen voor een eerste onderzoek onder patiënten. Gezien de toegenomen belangstelling voor de RNA-technologie, kon het dit jaar wel eens een stuk gemakkelijker worden om financiering te vinden voor het kostbare patiëntenonderzoek.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 28 jul 2019 04:56

Schermafbeelding 2019-07-28 om 04.54.36.png
Info : Deutsche Bank
U kunt zich hier registreren om de bijlage te zien.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Gebruikersavatar
piddybull
Premiummember
Premiummember
Berichten: 2898
Lid geworden op: 21 jan 2013 22:45
Locatie: Aardbol afslag W.VL
waarderingen: 4843
Contacteer:

Re: PROQR THERAPEUTICS N.V.

Bericht door piddybull » 28 jul 2019 05:00

Noteert blijkbaar enkel op de NASDAQ ,allereerste post (De Tijd) blijkt niet te kloppen ...

Schermafbeelding 2019-07-28 om 04.58.00.png
U kunt zich hier registreren om de bijlage te zien.
GALÁPAGOS 2.0 Novel targets , better treatments Pioneering for patients GO FOR € 696 in 2026 All-in

Deelnemen aan het forum + meer functies?

Discussieer met duizenden beleggers, minder
advertenties, ideaal voor smartphone, betere
gebruikservaring en gratis abonneren op favoriete
onderwerpen. 
Registreer binnen enkele tellen



Plaats reactie