UCB

[NSBB]

ABM Financial News 14 nov 2022

FDA accepteert aanvraag UCB voor Zilucoplan
(ABM FN) De Amerikaanse toezichthouder FDA heeft de aanvraag voor Zilucoplan van UCB geaccepteerd, terwijl het Europees Geneesmiddelenbureau onlangs ook de aanvraag voor het geneesmiddel heeft aanvaard. Dit maakte het in Brussel gevestigde farmabedrijf maandagochtend bekend.

Zilucoplan wordt gebruikt voor de behandeling van de gegeneraliseerde spierziekte myasthenia gravis bij volwassenen.

Beide aanvragen werden ingediend op basis van de resultaten van de RAISE fase 3 studie, die significante verbeteringen liet zien na het gebruik van het geneesmiddel.

UCB verwacht in het vierde kwartaal van volgend jaar meer van beide agentschappen te horen over het geneesmiddel.

[jean de florette]

...
UCB verwacht in het vierde kwartaal van volgend jaar ...

Ellenlange procedures. Administratieve procedures swingen de pan uit.... Overal trouwens.

[jean de florette]

• UCB's zilucoplan is de beoordelingsfase ingegaan bij regelgevende instanties in de VS en de EU voor de
behandeling van AChr-Ab+-patiënten die lijden aan gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).
Goedkeuringsbesluiten worden nu verwacht tegen het einde van 2023, waardoor het middel de
verwachte goedkeuring van argenx' subcutane efgartigimod voor dezelfde patiëntenpopulatie op de voet
volgt. De gMG-tandem van UCB vertegenwoordigt samen met rozanolixizumab 14% van de som der
delen waardering en dus blijft KBCS positief ten aanzien van UCB. Geen impact op 110 euro koersdoel
en “Kopen”-advies. (Bolero)

[NewB76]

Ook wel belangrijk in verband met de perspectieven voor Zilucoplan
From a molecular perspective, zilucoplan may hold some advantages over other gMG treatments. Zilucoplan is approximately 40 times smaller than monoclonal antibodies such as eculizumab ( Soliris ), which may enable greater penetration at the NeuroMuscularJunction [69]. In addition, unlike therapeutic anti-C5 monoclonal antibodies that rely on the FcRn for their pharmacokinetic stability, the peptide composition of zilucoplan should allow for coadministration with IVIg or novel FcRn inhibitors that are currently in development, without compromising pharmacokinetics.
69Ricardo A, Duda PW, Farzaneh-Far R, et al. Mechanistic and pharmacological differentiation of zilucoplan, a macrocyclic peptide inhibitor of complement component 5 (C5), from anti-C5 monoclonal antibodies. Presented at American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine, October 16–19, 2019; Austin, TX. [Google Scholar]

[NewB76]

Welk nieuws mogen we hier verwachten op Clinical Trials on Alzheimer's Disease conference welke van 29 november tot 2 december in San Francisco gehouden wordt ?
Op de site van het congres konden we lezen dat deze poster wordt voorgesteld op 29 November.

Update on the TOGETHER study: a patient- and investigator-blind, randomized, placebo-controlled study evaluating the efficacy, safety and tolerability of bepranemab, UCB0107, in prodromal-to-mild Alzheimer’s disease Matthew E. Barton 1 , Bart Van Den Steen 2 , Hans L. G.Welk Van Tricht 2 , William Byrnes 1 , Fiona E. Purcell 3 , Sarah Ann Southcott 3 , Daniel Raby 3 , Yaroslav I. Starshinov 3 , Colin Ewen 2 1 UCB Pharma - Raleigh, North Carolina (United States), 2 UCB Pharma - Brussels (Belgium), 3 ICON plc - Dublin (Ireland)

Sedert juli 2020 werkt UCB samen met Roche /Genentecht omtrent Bepranemab ( UCB0107 )
Genentech heeft heel wat basis-wetenschappelijke studies gerealiseerd over Alzheimer ,en heeft patenten hieromtrent .
Op de CTAD zijn er heel wat studies omtrent Tau te noteren zowel diagnostisch als mogelijke therapien .
UCB0107 zou hierop werken .
Tauopathies; dit is een van de twee onderliggende mechanismen die optreden bij Alzheimer . Dit zou één van de eerste medicaties zijn, welke mogelijks werkzaam is op dit domein. Normaal zorgt Tau voor het vastleggen van de dwarsliggers (biels ) van de spoorwegen die voedingsstoffen transporteren in de hersenen . Na gebruik wordt deze molecule geinactiveerd alvorens opnieuw gebruikte te worden , en hier loopt het mis . Er stapelt zich gebruikt en ongebruikte Tau-molecule op met ongunstig resultaat voor de hersencel.
We noteren dat Alzheimer een aartsmoeilijk terrein is met recent een mislukking met onvoldoende statistisch verbetering : dus negatief voor een molecule van Morphosys en Roche : cfr Results of Phase III GRADUATE I & II Confirmatory Trials with Subcutaneous Gantenerumab.

[Brahim_av]

• UCB's zilucoplan is de beoordelingsfase ingegaan bij regelgevende instanties in de VS en de EU voor de
behandeling van AChr-Ab+-patiënten die lijden aan gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).
Goedkeuringsbesluiten worden nu verwacht tegen het einde van 2023, waardoor het middel de
verwachte goedkeuring van argenx' subcutane efgartigimod voor dezelfde patiëntenpopulatie op de voet
volgt. De gMG-tandem van UCB vertegenwoordigt samen met rozanolixizumab 14% van de som der
delen waardering en dus blijft KBCS positief ten aanzien van UCB. Geen impact op 110 euro koersdoel
en “Kopen”-advies. (Bolero)

Ik vrees echter dat ARGENX eerder dan UCB feedback krijgt door het gebruik van hun PRV (Priority Review Voucher).
Vandaag stond er in Beurs bij 't Ontbijt (Bolero) 22/11/2022:
de Amerikaanse FDA heeft de aanvraag aanvaard voor het onderhuids toedienen van efgartigimod (van ARGENX)
voor de behandeling van volwassen patiënten met gMG.
Het proces zal worden versneld door argenx' gebruik van haar eerder gekochte Priority Review Voucher (PRV)
van Halozyme.
De PDUFA-datum is daarom al vastgesteld op 20 maart 2023. Dat is snel en moet het
commercieel venster verlengen voordat de concurrentie zijn intrede doet. Volgens KBCS kan dit een
aanzienlijk concurrentievoordeel opleveren.

[Barbet01]

…

…

Weet dat Argenx voor de intraveneuze toedinging geen priority review had (of voucher inzette); waar de markt dat wel verwacht had. Dit is de Subcutane versie; waarvan Argenx zei dat het commercieel een belangrijke is maar vooral voor patiënten makkelijker, al vermoeden ze dat 1/3 voor intraveneus zal blijven kiezen.

UCB heeft overigens ook de SC versie.
Zowel met zilucoplan als rozanolixizumab trouwens.

Ze zijn hier zeker niet te laat, integendeel, en men verwacht hier een stevige concurrent voor Argenx, waarbij weliswaar Argenx voorsprong heeft en mogelijk best in class is.

[Barbet01]

Vooruitgang met Bimzelx, waar UCB dan weer best in class is qua efficacy, bewezen met head to head trials in Pso.

Benieuwd of het class 1 of class 2 resubmission wordt. Weten we al binnen 30 dagen.

UCB Submits Response to FDA Complete Response Letter for Bimekizumab

Brussels (Belgium), 22nd November 2022 – 18:30 (CET) –

UCB, a global biopharmaceutical company, today announced that it has resubmitted the Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for bimekizumab for the treatment of adults with moderate to severe plaque psoriasis.

The resubmission follows the receipt of a Complete Response Letter (CRL) from the FDA in May 2022 which stated that certain pre-license inspection observations must be resolved before the application may be approved. The CRL was not due to efficacy or safety.

The FDA is expected to determine whether the resubmission constitutes a complete response, and if so, the classification of the resubmission will be communicated.1

[Barbet01]

Dit jaar verwachten ze nog de resultaten in ph3 in HS.
Ter herinnering, hierbij de resultaten in ph2:

UCB met Bimzelx
Bimzelx 57,3% HiSCR (50% reduction) versus 26.1% placebo op 12 weken.
Bimzelx 46% HiSCR75 (75% reduction) versus 10% placebo en Humira 35% op 12 weken.
Bimzelx 32% HiSCR90 (90% reduction (!)) versus 0% placebo en Humira 15% op 12 weken.

Cosentyx van Novartis ph3 resultaten:
Na 16 weken (vier weken langer dus) - 45% HiSCR (50% reuction) versus 33,7% placebo in arm 1.
Na 16 weken - 42,3% HiSCR (50% reduction) versus 31,2 % placebo in arm 2.
Na 16 weken - 46,1 vs 31,2 placebo HiSCR (50% reduction) in studie 2.
Na 16 weken - 41,8 vs 33,7% placebo HiSCR (50% reduction) in studie 2 --> geen statistical significance.

Fase 2 is niet te vergelijken met fase 3, maar de kaarten voor UCB liggen alvast goed.
Benieuwd naar de fase 3 resultaten.

[jean de florette]

• UCB diende de Biologics License Application (BLA) opnieuw in bij de Amerikaanse FDA om volwassenen
met matige tot ernstige plaque psoriasis te behandelen met bimekuzimab. Dat volgt op de CRL
(complete response letter) van de FDA van mei eerder 2022, waarin stond dat bepaalde prelicentieinspectieobservaties moesten worden opgelost voordat de aanvraag kan worden goedgekeurd. De CRL
was niet te wijten aan werkzaamheid of veiligheid. KBCS verwacht dat de nieuwe indiening succesvol zal
zijn en blijft bij het “Kopen”-advies en 110 euro koersdoel (Bolero)