Aandeel Pharming

[_Jack_]

Ik ben tevreden van de cijfers.
Enkel jammer van het beursklimaat.

[Hoebeet]

(ABM FN-Dow Jones) Pharming is tevreden met de snelheid waarmee zijn nieuwe product Joenja wordt
opgepakt in de markt en blijft daarin investeren, onder andere door familieleden van patiënten te zoe-
ken die de nog onbekende ziekte ook kunnen hebben. Dat zei CEO Sijmen de Vries donderdag in een
gesprek met ABM Financial News.

Het bekende middel Ruconest biedt een stabiele basis voor toekomstige groei, en de verwachte omzet-
groei met een laag enkelcijferig percentage in 2023 voor dit product blijkt een goede inschatting te zijn,
zei De Vries. Na drie kwartalen is de omzet 154 miljoen dollar tegen 151 miljoen dollar een jaar eerder.

Voor Joenja, de marktnaam voor het middel leniosilib, bedraagt de omzet dit jaar tot nu toe 10,3 miljoen
dollar, waarvan 6,5 miljoen in het derde kwartaal en de rest in het tweede kwartaal.

De nettowinst van Pharming daalde intussen van 9 miljoen tot 3,5 miljoen dollar, doordat de kosten voor
onderzoek en ontwikkeling en ook die voor marketing en verkoop sterk stegen. Dat zal voorlopig wel zo
blijven. "We hebben er het geld voor en blijven investeren in meer omzet. Naar de winst wordt eigenlijk
niet gekeken door beleggers", aldus De Vries. Pharming zag de kaspositie afgelopen kwartaal verbeteren
van 194 miljoen naar 199 miljoen euro.

Pharming blijft in de komende kwartalen intensief zoeken naar meer patiënten met de ziekte APDS in de
Verenigde Staten, voor zijn middel Joenja. Het gaat om een zeldzame immuunziekte, die zorgt dat men-
sen een laag aantal witte bloedcellen hebben. Dit komt naar schatting 1 tot 2 keer per miljoen mensen
voor.

Van de circa 200 geïdentificeerde Amerikaanse patiënten komen er zo'n 150 in aanmerking voor behande-
ling met het middel en daarvan zijn er nu 63 op betaalde therapie. In de grote markten VS, EU, VK, Aus-
tralië, Canada en Israël zouden er meer dan 1.500 patiënten getroffen moeten zijn door APDS, waarvan
640 inmiddels zijn geïdentificeerd.

In de Verenigde Staten lijkt daarin nog een flinke achterstand te zijn, gezien het lagere aantal gevonden
patiënten per miljoen inwoners, zei De Vries. Pharming probeert nu door gesprekken met patiënten te
achterhalen welke familieleden mogelijk ook getroffen zijn. Omdat het genetische defect dominant is,
is de kans daarop groot.

Aanvullend onderzoek is nodig om aan te tonen dat een licht afwijkend genetisch defect verantwoorde-
lijk is voor dezelfde aandoening, voordat ook die patiënten in aanmerking komen voor behandeling.
Daar gaat tijd overheen, legde De Vries uit.

De ervaring die nu wordt opgedaan, kan worden toegepast bij de geplande uitrol van het middel in
andere landen, waarvoor marktgoedkeuring nog moet worden verkregen.

Pharming doet geen uitspraken over de verwachte omzetpiek voor het middel, zei de topman. "Daar
geven we guidance over." Er zouden wel analisten zijn die deze op meer dan 200 miljoen euro per
jaar schatten. Als daar andere indicaties bij komen, die met hetzelfde middel kunnen worden be-
handeld, kan deze markt nog een aantal keer groter worden, volgens De Vries. Dat kan echter nog
jaren duren.

===//===

Dat zal wel moeten zijn: ..."geven we géén guidance over".... en ..."naar winst wordt eigenlijk niet
gekeken"... Ik weet zéker dat hij niét met álle beleggers heeft gesproken

[Beursweetjes]

Toch flouw voor zulke resultaten inderdaad volgende week verder afkalven .
Fout zal nooit iets worden mijn gedacht spijt mij al dat ik terug ben ingestapt aan 1.15 waarneer zien we dat ooit terug .

[Hoebeet]

Én, zijn je gebeden verhoord?

[Madrid]

7 november 2023 08:16
auteur info
Pharming Group maakt presentaties bekend die gegeven gaan worden tijdens het International Primary Immunodeficiencies Congress en de American College of Allergy, Asthma & Immunology Annual Scientific Meeting
Leiden, 7 november 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat er in november 14 posterpresentaties over leniolisib en RUCONEST® gegeven gaan worden door onderzoekers of medewerkers tijdens het International Primary Immunodeficiencies Congress (IPIC) en de American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) Annual Scientific Meeting.

IPIC, Rotterdam, 8 - 10 november 2023

Benaderingen voor familietesten voor autosomaal dominante aangeboren immuunstoornissen in Europa: resultaten van een geblindeerde survey; Poster #204: donderdag 9 november, 08:00-08:30 uur
Resultaten van een tweede tussentijdse analyse van een lopende enkelarmige open-label extensiestudie met leniolisib in geactiveerd PI3K delta syndroom: werkzaamheid en veiligheid op lange termijn tot maart 2023; Poster #214: donderdag 9 november, 10:00-10:30 uur
Kwalitatief internationaal onderzoek naar de symptomen en de impact op de kwaliteit van leven van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS): tussentijdse bevindingen;
Poster #152: Vrijdag 10 november, 15:15-15:45 uur
Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-studie met leniolisib bij geactiveerd PI3Kd-syndroom: subgroep-analyse volwassenen versus adolescenten; Poster#213
Gastro-intestinale manifestaties bij patiënten met geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) behandeld met leniolisib; Poster #133
Beoordeling van langdurige behandeling met leniolisib en de effecten op verwijde en ontstoken luchtwegen bij patiënten met geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS); Poster #148
Behandeling met de selectieve PI3K-remmer leniolisib in een atypisch geval van geactiveerd PI3K delta syndroom (APDS); Poster #194.
Het gebruik van proxy-ziekten voor het modelleren van het geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) zorggebruik en uitkomsten; Poster #151
Het PIDCAP-project: Het ontwikkelen van een op waarschuwingssignalen-gebaseerd algoritme voor gebruik in een screeningsinstrument voor aangeboren immuunstoornissen in een elektronisch gezondheidsdossier; Poster #85
Gecompliceerd beloop van geactiveerd PI3Kd-syndroom-1 (APDS-1) verbeterd door leniolisib: een casestudie; Poster #264
Alle posters worden gedurende het congres getoond. Data en tijden voor de posters die deel uitmaken van de 'Guided Poster Walk' korte presentaties staan hierboven vermeld.

ACAAI, Anaheim, Californië, VS, 9 - 13 november 2023

APDS

Sterfte bij patiënten met het geactiveerde fosfoïnositide 3-Kinase Delta-syndroom, een systematisch literatuuroverzicht; Poster #P165: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 21:30 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
Algehele overleving bij patiënten met het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom; Poster #P166: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 21:35 uur. Tentoonstellingszaal congrescentrum Anaheim
RUCONEST®

Omgaan met primaire immunodeficiëntie immunoglobulinevervangingstherapie-gerelateerde bijwerkingen: Profylaxe met recombinante humane C1-esteraseremmer; Poster #M234: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 00:00 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
Behandeling op verzoek voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem: Rol van geïndividualiseerde managementstrategie; Poster #M150: gepresenteerd op 12 november 2023 om 21:15 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
Naast de vertoning in de expositiehal op de aangegeven tijden, zullen de Posters online en op aanvraag toegankelijk zijn voor geregistreerde deelnemers op donderdag 9 november 2023, vanaf 17:00 uur op de website van ACAAI.

Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)

APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen veroorzaken hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuuncellen niet goed rijpen en functioneren, wat weer leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuno-deficiënties, is bekend dat mensen met APDS vaak een onjuiste diagnose krijgen en een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar oplopen.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.

Over leniolisib

Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de primaire eindpunten; het toonde een statistisch significante impact op immuun-disregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label uitbreidingsgegevens ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib toediening op lange termijn.8 Leniolisib wordt momenteel door het Europees Geneesmiddelenbureau gecontroleerd en er zijn plannen om verdere reglementaire goedkeuringen na te streven in het VK, Canada, Australië en Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in een Fase III klinische studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, met een verdere studie gepland bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS.

[Beursweetjes]

Hoe meer nieuws ze nu brengen .
Hoe verder de koers zakt wat zit er daar allemaal achter.
Eerst communiceren ze te weinig en nu iets meer maar toch blijven we in het Sukkelstraatje op die 1.15 en dan naar

[Hoebeet]

(ABM FN-Dow Jones) RBC heeft dinsdag het koersdoel voor Pharming Group verhoogd van 1,90 naar 1,95 euro
en handhaafde het Outperform advies. Dit bleek dinsdag uit een rapport van RBC.

In maart startte RBC de opvolging van Pharming met een koersdoel van 1,80 euro, wat medio augustus werd
verhoogd naar 1,90 euro.

De analisten van RBC waarderen Ruconest op 1,29 euro per aandeel en Joenja op 0,91 euro per aandeel.

"Het grootste risico voor ons Outperform advies is een grote terugslag voor Joenja, ofwel commercieel ofwel
door de toezichthouder", schreven de analisten dinsdag. Zij gaan voor APDS uit van een diagnosepercentage
van 67 procent in de VS, waarna in driekwart van de gevallen ook behandeling volgt.

Een ander risico is de mager gevulde pijplijn van Pharming in combinatie met de kasstroom in de komende
jaren. Dit kan aanzetten tot overnames, en dat breng altijd risico’s met zich mee, aldus de analisten.
De deal met Novartis over leniolisib wordt door RBC echter positief beoordeeld.

Het aandeel Pharming noteerde dinsdag 2,3 procent lager op 1,12 euro.

[Beursweetjes]

(ABM FN-Dow Jones) RBC heeft dinsdag het koersdoel voor Pharming Group verhoogd van 1,90 naar 1,95 euro
en handhaafde het Outperform advies. Dit bleek dinsdag uit een rapport van RBC.

In maart startte RBC de opvolging van Pharming met een koersdoel van 1,80 euro, wat medio augustus werd
verhoogd naar 1,90 euro.

De analisten van RBC waarderen Ruconest op 1,29 euro per aandeel en Joenja op 0,91 euro per aandeel.

"Het grootste risico voor ons Outperform advies is een grote terugslag voor Joenja, ofwel commercieel ofwel
door de toezichthouder", schreven de analisten dinsdag. Zij gaan voor APDS uit van een diagnosepercentage
van 67 procent in de VS, waarna in driekwart van de gevallen ook behandeling volgt.

Een ander risico is de mager gevulde pijplijn van Pharming in combinatie met de kasstroom in de komende
jaren. Dit kan aanzetten tot overnames, en dat breng altijd risico’s met zich mee, aldus de analisten.
De deal met Novartis over leniolisib wordt door RBC echter positief beoordeeld.

Het aandeel Pharming noteerde dinsdag 2,3 procent lager op 1,12 euro.

Koersdoelen verhogen en koers nog steeds zakken.
Wie snapt dit nog ik alvast niet !
Koers wordt vast gezet tussen 1,0 en 1.30 mag niet verder stijgen mijn gedacht.

[Beursweetjes]

Hopelijk deze week nog iets van nieuws zodat we de 1.15 kunnen aantikken ,anders wordt het de 1.0 tegen vrijdag .
Maar maandag zal er dan wel van een of ander beurshuis een koersdoel aangepast worden

[Beursweetjes]

Goedemorgen allemaal. Vandaag maar weer eens een ouderwetse groene Pharming vrijdag?

Was van korte duur terug ,maar komt hoed in de toekomst