Pharnext

Beleggen in aandelen beurzen Frankfurt DAX, Londen FTSE 100, Parijs CAC40
Marbull
Forum verkenner
Forum verkenner
Berichten: 58
Lid geworden op: 17 Sep 2018 16:14
waarderingen: 9
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Marbull » 19 Jul 2019 11:31

mooi bijgekocht onder de 12, wegleggen, zoals goeie wijn :up: 8-)



powered by Surfing Waves

Stofke
Premiummember
Premiummember
Berichten: 692
Lid geworden op: 13 Okt 2017 16:18
waarderingen: 357
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Stofke » 19 Jul 2019 18:24

Hier ook nog plukje erbij vandaag. Is idd wachten op nieuws en hopen op een partner

ancaoli
Forum actieveling
Forum actieveling
Berichten: 946
Lid geworden op: 28 Jan 2018 18:54
waarderingen: 479
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor ancaoli » 19 Jul 2019 19:43

Momenteel mijn slechtste belegging van het haar en 50% verlies. Veel te hoog gekocht tijdens de hype; beginnersfoutje... Gelukkig kleinere positie. Ik blijf het bedrijf interssant vinden en daarom neem ik mijn verlies niet.
Stofke liked last!
Vaste Portefeuille:Gala, Exmar, WRN, Accentis, Global G, SocGen, Roularta, Biocartis, Argenx, Enwave, Agfa, Accsys,Pure Gold Mining, Oxurion

Stofke
Premiummember
Premiummember
Berichten: 692
Lid geworden op: 13 Okt 2017 16:18
waarderingen: 357
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Stofke » 19 Jul 2019 21:46

ancaoli schreef:Momenteel mijn slechtste belegging van het haar en 50% verlies. Veel te hoog gekocht tijdens de hype; beginnersfoutje... Gelukkig kleinere positie. Ik blijf het bedrijf interssant vinden en daarom neem ik mijn verlies niet.


Na de goedkeuring gaan we zeker hoger, maar ik heb het meeste verwachting in die Alzheimer. Als ze daar positieve resultaten halen is het hek van de dam.

ancaoli
Forum actieveling
Forum actieveling
Berichten: 946
Lid geworden op: 28 Jan 2018 18:54
waarderingen: 479
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor ancaoli » 19 Jul 2019 21:56

Stofke schreef:
ancaoli schreef:Momenteel mijn slechtste belegging van het haar en 50% verlies. Veel te hoog gekocht tijdens de hype; beginnersfoutje... Gelukkig kleinere positie. Ik blijf het bedrijf interssant vinden en daarom neem ik mijn verlies niet.


Na de goedkeuring gaan we zeker hoger, maar ik heb het meeste verwachting in die Alzheimer. Als ze daar positieve resultaten halen is het hek van de dam.

Alzheimer is de heilige graal dus ja dan is het Bingo! Maar kansen blijven klein. Wait & see. Intussen veel plezier met Gala en Argenx. Ook Oxurion is veelbelovend met misschien extra goed nieuws volgende week. Pharnext en mijn andere Franse biotechers Inventiva en Genfit blijven teleurstellend presteren maar ooit komen ze wel los.
Stofke liked last!
Vaste Portefeuille:Gala, Exmar, WRN, Accentis, Global G, SocGen, Roularta, Biocartis, Argenx, Enwave, Agfa, Accsys,Pure Gold Mining, Oxurion

Stofke
Premiummember
Premiummember
Berichten: 692
Lid geworden op: 13 Okt 2017 16:18
waarderingen: 357
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Stofke » 19 Jul 2019 22:01

Stofke schreef:Pijplijn Pharnext

PXT3003

WEERGAVE INDICATIE: CHARCOT-MARIE-TOOTH ZIEKTE TYPE 1A

Charcot-Marie-Tooth (CMT) -ziekte omvat een heterogene groep van erfelijke, progressieve, chronische perifere neuropathieën. CMT type 1A (CMT1A), het meest voorkomende type CMT, is een weesziekte die minstens 125.000 mensen in Europa en de VS treft.

De genetische mutatie die verantwoordelijk is voor CMT1A is een duplicatie van het PMP22-gen dat codeert voor een perifere myeline-eiwit. Overexpressie van dit gen veroorzaakt degradatie van de neurale omhulling (myeline) en is verantwoordelijk voor zenuwdysfunctie, gevolgd door verlies van zenuwgeleiding. Als gevolg van afbraak van de perifere zenuw lijden patiënten aan progressieve spieratrofie in de benen en armen, wat leidt tot lopen, rennen, evenwichtsproblemen en abnormale handfunctie. Patiënten met CMT1A komen in minstens 5% van de gevallen in een rolstoel terecht. Ze kunnen ook lijden aan milde tot matige sensorische stoornissen. De eerste symptomen verschijnen meestal tijdens de adolescentie en evolueren geleidelijk in het leven.

Tot op heden zijn er geen genezende of symptomatische medicijnen goedgekeurd en bestaat de behandeling uit ondersteunende zorg zoals orthesen, beensteunen, lichamelijke en bezigheidstherapie of chirurgie.


BELANGRIJKSTE RESULTATEN

De proof of concept van de PLEOTHERAPY-benadering werd verkregen met PLEODRUG PXT3003 bij Charcot-Marie-Tooth-ziekte type 1A (CMT1A) via positieve en consistente fase 2- en fase 3-resultaten.

In preklinische studies in twee verschillende knaagdiermodellen remde PXT3003 de overexpressie van het PMP22-gen, verbeterde myelinisatie van perifere zenuwen en klinische / sensorische beperkingen.

In een klinische Fase 2-studie bij 80 volwassen patiënten met CMT1A verbeterde PXT3003, na stabilisatie, meerdere eindpunten voor werkzaamheid, met name de ONLS-score (Overall Neuropathy Limitation Scale) die de invaliditeit van patiënten meet. De Amerikaanse FDA stelde het gebruik van ONLS voor als een primair eindpunt voor de werkzaamheid in klinische onderzoeken in CMT. Bovendien was PXT3003 veilig en werd het goed verdragen.

In een klinische Fase 3-studie bij 323 volwassen patiënten met CMT1A bevestigde PXT3003 de aanzienlijke verbetering van de invaliditeit, met name de ONLS-schaal en de looptest van 10 meter. PXT3003 was nog steeds veilig en werd goed verdragen.

 

PRODUCTDETAILS

PXT3003 is een nieuwe synergetische combinatie van baclofen, naltrexon en sorbitol, geformuleerd als een orale oplossing en tweemaal daags toegediend. PXT3003 heeft meerdere belangrijke werkingsmechanismen: een synergetische remming van overexpressie van PMP22-gen geassocieerd met verbetering van myelinisatie, directe zenuwbescherming en aanvullende positieve effecten op andere cellulaire types: spiercellen, neuromusculaire juncties en immuuncellen.

In 2014 hebben het EMA en de FDA aan PXT3003 weesgeneesmiddelen toegekend voor de behandeling van CMT1A bij volwassenen.

 

TWEE INTERNATIONALE FASE 3 PROCESSEN MET PXT3003

PLEO-CMT was een centrale, multi-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, drie-armige fase 3-studie die in december 2015 werd geïnitieerd en 323 patiënten met milde tot matige CMT1A heeft opgenomen op 30 locaties in Europa, de VS en Canada. In 15 maanden tijd vergeleek Pharnext in parallelgroepen de werkzaamheid en veiligheid van twee oraal toegediende doses PXT3003 tot placebo. De werkzaamheid is beoordeeld via één primair eindpunt: verandering in de ONLS-score bij 12 en 15 maanden behandeling om de verbetering van de handicap van patiënten te meten met PXT3003. Aanvullende secundaire uitkomstmaten zijn beoordeeld inclusief functionele en elektrofysiologische eindpunten.

PLEO-CMT-FU is een internationale, multi-center, negen maanden durende, fase 3 follow-up extensie-studie die in maart 2017 is gestart. PLEO-CMT-FU is ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PXT3003 te beoordelen. Alle gerandomiseerde patiënten die de primaire PLEO-CMT-studie hebben voltooid (d.w.z. 15 maanden durende dubbelblinde behandeling met twee actieve doses PXT3003 versus placebo) komen in aanmerking om de behandeling met PXT3003 voort te zetten of te starten in dit negen maanden durende uitbreidingsonderzoek. Patiënten die in de primaire proef naar PXT3003 zijn gerandomiseerd, blijven doorgaan met PLEO-CMT-FU bij de eerder toegewezen dosis, terwijl degenen die placebo ontvingen, willekeurig worden ingedeeld in een van de twee actieve PXT3003-doses.

PXT864

INDICATIES ONDER ONTWIKKELING

ZIEKTE VAN ALZHEIMER

De ziekte van Alzheimer is een chronische neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door progressieve neuronale dood in de hersenen. Dit neuronale verlies leidt tot denken, geheugen, persoonlijkheids- en gedragsstoornissen en uiteindelijk tot de dood, met een gemiddelde overlevingstijd van tien jaar na het begin van de ziekte. De ziekte van Alzheimer treft ongeveer 44 miljoen mensen wereldwijd. Huidige therapieën zoals cholinesterase-remmers (Aricept®) en N-methyl-D-aspartaatantagonisten (Namenda® / Ebixa®) zijn slechts matig effectief bij symptomatische verlichting, terwijl ze de progressie van de ziekte niet wijzigen en in verband worden gebracht met bijwerkingen.

ZIEKTE VAN PARKINSON

De ziekte van Parkinson is een chronische neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door een progressief verlies van dopaminerge neuronen in de hersenen, met motorische stoornissen waaronder bradykinesie, rigiditeit, tremoren en posturale instabiliteit. Het beïnvloedt ongeveer 6 miljoen mensen in de wereld. De huidige behandelingen (L-Dopa, monoamineoxydaseremmers en dopaminerge agonisten) zijn gericht op het vervangen van dopaminedeficiëntie. Ze zijn alleen symptomatisch, houden zich niet bezig met neuronaal verlies en worden vaak geassocieerd met bijwerkingen (zoals abnormale onwillekeurige bewegingen).

AMYOTROFISCHE LATERALE SCLEROSE (ALS)

ALS is een wees chronische neurodegeneratieve ziekte gekenmerkt door progressief verlies van centrale en perifere motorneuronen, snel leidend tot ernstige beperking / invaliditeit en uiteindelijk tot de dood. De gemiddelde levensverwachting na diagnose is vier jaar. ALS heeft wereldwijd invloed op ongeveer 400.000 mensen. De enige goedgekeurde behandeling (Riluzole) heeft een zeer beperkte invloed op de levensverwachting en verbetert de kwaliteit van leven niet.

 

PRODUCTDETAILS

PXT864 is een nieuwe synergetische combinatie van baclofen en acamprosaat die twee keer per dag als een pil wordt gegeven. Het belangrijkste werkingsmechanisme van PXT864 is het herstel van de balans tussen excitatoire (glutamaatactiviteit) en remmende (glycine en GABA-activiteit) routes, verstoord door toxische factoren zoals Aβ-oligomere peptiden bij de ziekte van Alzheimer.

PXT864 vertoonde positieve veiligheid en verdraagbaarheid resulteert in een Fase 1 klinische studie die 24 gezonde vrijwilligers heeft ingeschreven.

De meest geavanceerde indicatie voor PXT864 is de ziekte van Alzheimer. Een aanvullend Fase 1 klinisch onderzoek, waarbij 20 gezonde vrijwilligers werden ingeschreven, toonde initiële werkzaamheid in een door scopolamine-dementie geïnduceerd model. Een Fase 2a klinische studie werd voltooid in 2015 bij 45 patiënten met milde Alzheimer en positieve bemoedigende resultaten werden verkregen.

Verdere fase 2-onderzoeken zijn gepland voor de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson en amyotrofische laterale sclerose (ALS).

 

PLEODIAL ™: EXPERIMENTELE FASE 2 STUDIE VAN PXT864 VOOR DE BEHANDELING VAN DE ZIEKTE VAN ALZHEIMER

De PLEODIAL-studie was een verkennend multicenter enkelblind fase 2-onderzoek dat 3 doses PXT864 evalueerde bij 45 patiënten met een milde vorm van de ziekte van Alzheimer die naïef waren voor behandeling tegen dementie: de eerste twee doses waren gebaseerd op dezelfde verhouding baclofen / acamprosaat [dosis 1 en 2] en de derde dosis gebruikte een andere ratio [dosis 3]. De belangrijkste doelstellingen waren om veiligheid, naleving en voorlopige werkzaamheid op cognitieve en gedragsstoornissen te beoordelen. De studie werd gedurende een periode van 36 weken ontworpen: "PLEODIAL-I" voor de eerste 12 weken gevolgd door "PLEODIAL-II" voor de resterende 24 weken. Tijdens PLEODIAL-I ontvingen patiënten gedurende de eerste 4 weken PXT864 ("challenge") gevolgd door 4 weken placebo ("de-challenge") en daarna 4 weken PXT864 ("opnieuw uitdagen"). Tijdens PLEODIAL-II werden de patiënten uitgenodigd door te gaan op PXT864 met de dosis die ze tijdens PLEODIAL-I hadden gekregen. Tijdens de laatste 12 weken van de studie werden artsen geautoriseerd om donepezil 5 mg gelijktijdig met PXT864 toe te dienen. In totaal werden patiënten gedurende 32 van de 36 weken behandeld met PXT864 in de PLEODIAL-I- en II-onderzoeken. Deze klinische proef werd uitgevoerd in 7 Franse geheugencentra van februari 2013 tot december.

Verzamelde gegevens suggereren dat:
. PXT864 wordt goed verdragen en veilig voor gebruik bij patiënten met AD
. PXT864 kan de progressie van cognitieve beperkingen vertragen bij patiënten met milde AD
. PXT864 kan gelijktijdig worden gebruikt met een behandeling met een lage dosis donepezil (5 mg per dag).

Deze bevindingen tonen een veelbelovende werkzaamheid van PXT864 aan, die verder zal worden onderzocht in toekomstige studies, zoals een internationaal multicenter Fase 2-onderzoek met adaptief ontwerp.


Nog even mijn post van januari naar boven halen. Kwestie van het vertrouwen te houden ;)
ancaoli liked last!

Stofke
Premiummember
Premiummember
Berichten: 692
Lid geworden op: 13 Okt 2017 16:18
waarderingen: 357
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Stofke » 19 Jul 2019 23:55

ancaoli schreef:
Stofke schreef:
ancaoli schreef:Momenteel mijn slechtste belegging van het haar en 50% verlies. Veel te hoog gekocht tijdens de hype; beginnersfoutje... Gelukkig kleinere positie. Ik blijf het bedrijf interssant vinden en daarom neem ik mijn verlies niet.


Na de goedkeuring gaan we zeker hoger, maar ik heb het meeste verwachting in die Alzheimer. Als ze daar positieve resultaten halen is het hek van de dam.

Alzheimer is de heilige graal dus ja dan is het Bingo! Maar kansen blijven klein. Wait & see. Intussen veel plezier met Gala en Argenx. Ook Oxurion is veelbelovend met misschien extra goed nieuws volgende week. Pharnext en mijn andere Franse biotechers Inventiva en Genfit blijven teleurstellend presteren maar ooit komen ze wel los.


ArgenX heb ik indertijd gehad aan 22 euro en veel te vroeg verkocht op 58 euro. Achteraf nog eens ingesprongen op 66 en verkocht op 90. Oxurion heb ik momenteel op gemiddeld 4,8 en Genfit op 19,8. Bij Genfit is het vooral wachten tot dec of begin 2020. Galapagos heb ik op gemiddeld 77 en zie ik beetje als mijn pensioensparen :)
Verder ook nog beetje Mithra, Innate Pharma, Bone en mijn grootste positie is momenteel Quantum Genomics waar ik met spanning wacht op een eventuele partner voor hun fase 3 Firibastat Hypertensie
ancaoli liked last!

Stofke
Premiummember
Premiummember
Berichten: 692
Lid geworden op: 13 Okt 2017 16:18
waarderingen: 357
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Stofke » 27 Jul 2019 17:25

Pharnext will attend the 2019 Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) Kongress on September 25-28, 2019 in Stuttgart, Germany

Pharnext will attend the 2nd Meeting on Peripheral Neuropathies on October 10, 2019 in Paris, France

Pharnext will attend the 2019 American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) Annual Meeting on October 16-19, 2019 in Austin, USA

Stofke
Premiummember
Premiummember
Berichten: 692
Lid geworden op: 13 Okt 2017 16:18
waarderingen: 357
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Stofke » 30 Jul 2019 17:34

Morgen kopen onder de 10 :?:

Marbull
Forum verkenner
Forum verkenner
Berichten: 58
Lid geworden op: 17 Sep 2018 16:14
waarderingen: 9
Contact:

Re: Pharnext

Berichtdoor Marbull » 30 Jul 2019 17:49

Stofke schreef:Morgen kopen onder de 10 :?:

What's up?? :shock:



Word gratis lid op Beursig.com

Discussieer met duizenden beleggers, profiteer van minder advertenties, ideaal voor smartphone, betere gebruikservaring en abonneer op uw favoriete onderwerpen.

Registreer nu binnen enkele tellen